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兄弟捐赠干细胞给患有白血病的姐妹

哥哥洛根(左)是他的妹妹吉安娜(右)被诊断出ALL复发的干细胞移植比赛。

2015年9月24日,在波士顿儿童医院六楼的房间里,五岁的洛根·莱瑟罗斯(Logan Lesselroth)按下了按钮,开始将他新收获的血干细胞转移到三岁的妹妹Gianna。

吉安娜对他说:“这是你身体的礼物。”

到目前为止, 干细胞移植具有治愈Gianna 复发性白血病的潜力,但并非一帆风顺。洛根患有遗传病,称为中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症(MCADD),这使他的身体难以将糖转化为能量。他的代谢紊乱会传染给Gianna吗?这种疾病会使洛根(Logan)收获干细胞的风险太大吗?

Gianna被诊断出患有急性淋巴细胞白血病 ,年龄为4½个月,缓解期持续了两年。 2015年5月,白血病又回来了。因此,迈克尔和玛丽莎·莱瑟罗斯(Marissa Lesselroth)为他们的女儿在自己的家乡佛罗里达州及其他州寻找选择。 “我们与她在佛罗里达州的医生进行了交谈,他们同意去丹娜-法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心是Gianna的最佳选择,因为他们为复发性白血病提供了很多治疗选择,” Mike Lesselroth说。

Dana-Farber /波士顿儿童血液系统恶性肿瘤中心临床主任Lewis Silverman医师建议Gianna首先尝试化学疗法临床试验,如果白血病得以缓解,则应进行干细胞移植。如果那不起作用,那么参加CAR T细胞的临床试验是一种有希望的新免疫疗法 ,可能是一种选择。

玛丽莎和孩子们暂时搬到了波士顿郊区,玛丽莎有亲戚,麦克开始在马萨诸塞州和他在佛罗里达州的县政府工作之间来回旅行。洛根在马萨诸塞州图克斯伯里的幼儿园入学。

吉安娜(Gianna),洛根(Logan)和他们的妈妈玛丽莎(Marissa)。

治疗Gianna复发的白血病

尽管许多人对这些药物没有完全反应,但像Gianna这样的儿童通常会在复发时接受标准化疗药物的治疗。 Gianna参加了一项试验,该试验测试了依维莫司药物(已批准用于其他类型的癌症)在复发性白血病的标准化学疗法中的添加。复发性白血病细胞通常对许多化疗药物具有耐药性。西弗曼说:“依维莫司和其他类似药物已在我们的实验室中显示出逆转这种抗药性,从而导致这些药物更有效地杀死白血病细胞。”一个月后,吉安娜的白血病再次缓解。

干细胞移植的时间到了,下一个推荐的治疗方法来了,随之而来的是有关洛根病的问题以及洛根和吉安娜的潜在风险。请输入波士顿儿童基金会的遗传学和基因组学副主任Olaf Bodamer,医学博士,博士,FACG 。他首先确定,将吉安娜的骨髓与哥哥的造血干细胞融合在一起不会使她有发展与肝脏有关的代谢紊乱的风险。 Bodamer说,通过干细胞移植,“只有移植的骨髓细胞才能携带Logan的基因。”

为了减轻洛根因细胞收集程序的压力或任何手术前通常需要的禁食而发展为低血糖症(低血糖)的任何潜在风险,男孩在手术前和手术中均接受了静脉注射糖水溶液。

Gianna在诊所检查期间尝试了一些设备。

当他的父母和医生担心洛根健康的潜在风险时,幼儿园的人还有其他担忧。

洛根说:“我很害怕会受伤。” “现在我很高兴能够帮助姐姐。”

“这很可怕,因为他们以前从未在MCADD上使用过捐赠者,” Marissa说。 “他们希望这对Logan来说还不错。我们知道Gianna的癌症具有侵袭性,而且已经复发了一次。我们希望尽最大的努力去摆脱它。”

这正是Gianna的移植医生Steven Margossian认为发生的事情。

Margossian表示:“如果因为Gianna的病情而对他的弟弟的风险不只最小,我们将毫不犹豫地使用捐赠的脐带血。” “移植手术去惊人好。与相关的捐助者相比,您发生移植物抗宿主疾病的可能性较小。新的免疫系统与她的身体更加同步。我们认为她已经治愈,我们正在监视她治疗的后期效果。”

现在,莱瑟罗斯夫妇在与相关捐赠者一起进行干细胞移植后等待了九个月的隔离。由于Gianna的免疫系统重新构成,他们无法在室内有客人,但她可以在室外看到其他人。洛根的学年结束后,一家人将返回佛罗里达。

“搬到这里,离开家,我们没有机会考虑它。现在,这种感觉已经开始。”玛丽莎(Marissa)说,自从到达波士顿以来,他还没有回到佛罗里达。 “我感到放心,但这仍然令人恐惧。决定使用洛根作为Gianna的捐助者是一个非常艰难的决定。我很感谢Gianna的表现不错,而且Logan比我想象的要强大得多。吉安娜(Gianna)在波士顿的时候得到的照顾非常特别。我们非常感谢有这样一支充满爱心和同情心的医疗团队照顾我们的小女孩。”

吉安娜(Gianna)和洛根(Logan)在诊所检查时四处乱窜。