患者和达纳-法伯（Dana-Farber）研究人员都对本周美国食品药品监督管理局（FDA）批准使用这种新药表示欢迎，因为该药具有干细胞移植潜在的致命副作用。

批准意味着患者可以接受去纤维蛋白多杀菌素（defibrotide）药物，作为肝脏肝静脉闭塞性疾病（VOD）的标准疗法，这种危险情况有时会在从供体或患者自身移植造血干细胞之后发生。对于一组Dana-Farber研究人员来说，它验证了多年来开发和测试可以从根本上改善VOD患者前景的药物的努力。

VOD涉及肝脏小静脉的阻塞，其原因可能是干细胞移植中使用的大剂量化学疗法加上对供体细胞的过敏反应。该疾病也称为正弦窦阻塞综合征（SOS），发生在许多移植患者中，其发病率取决于年龄，移植特征和整体健康状况，在5％至60％之间变化，儿童患病的频率相对较高。如果不进行治疗，超过80％的发生严重多器官衰竭的严重VOD患者会死亡。被证明对VOD有效的首种药物去纤蛋白的治疗可以使该比率减半，并且如果用于预防或早期治疗该病，则似乎更加有效。这似乎对儿童尤其有效。

“VOD /肝的SOS已高剂量化疗的最可怕的并发症之一，干细胞移植，说：” 保罗·理查森，MD ，临床方案的领导者和临床研究的主任达纳-法伯/布莱根妇女癌症Jerome Lipper中心多发性骨髓瘤中心 ，他率先对移植患者进行去纤蛋白的检测，并使其获得了FDA的批准。 “多年来，对于这种严重疾病的人，我们几乎无能为力。”

15年前，理查森（Richardson）的使命是找到一种可行的肝VOD治疗方法，因为他的一名患者死于该病并且死于一种名为t-PA的药物的出血并发症，该药物用于逆转VOD（t-由于存在并发症的危险，PA已被抛弃。）对医学文献的详尽研究和一系列会议使他开发了去纤维蛋白多巴定（defibrotide），这是一种鲜为人知的，自然来源的药物，由意大利科学家于几年前开发，可作为治疗糖尿病的可能方法血管堵塞。

医师知道，大剂量化学疗法可通过破坏肝脏中的狭窄血管，阻塞血液流动并导致诸如黄疸，肝脏疼痛增大和体液retention留等问题而引起VOD，从而导致肾脏和肺功能异常。去纤蛋白结合到血管壁上，并有助于修复那里的损伤，逆转一些阻塞和血管损伤，而不会引起全身性出血。理查森（Richardson） 认为它有希望成为VOD的一种治疗方法 。

理查森回忆说：“有史以来首例用去纤蛋白治疗的患者有非常严重的VOD / SOS病例。” “当时她28岁，并且已经接受了自体干细胞移植治疗复发性霍奇金淋巴瘤，目的是治愈她的疾病。不幸的是，她的治疗因移植后10天内出现严重的VOD / SOS而变得复杂。由于去纤罗肽以前未曾用于VOD / SOS，因此我们不知道应该为她治疗多久以确保成功，因此我们经验性地将该药给药了12天，她耐受良好且反应良好。我们按照治疗方案中的要求完成了治疗，但随后看到了VOD / SOS重新出现。尽管操作规程允许，我们仍迅速对她进行了治疗，尽管她的VOD / SOS和胆红素水平超过正常上限的40倍导致严重的多器官功能衰竭，但她已完全康复。她的改善在我们眼前表明了这种药物机制对付这种原本几乎普遍致命的综合症的潜力。在包括儿童在内的其他患者中，使用相同的治疗方案所产生的随后的积极结果也强烈支持了这一观点。胆红素是由肝脏中的红细胞正常分解产生的一种物质，在肝衰竭中升高，通常在术后出现VOD升高。干细胞移植。

因此，开始了长达数年的一系列临床前研究和临床试验（其中大多数由Richardson及其在Dana-Farber和欧洲的合作研究人员领导），以评估去纤蛋白的有效性，并观察该药是否引发出血或干扰出血。化疗的有益作用。令人高兴的是，它被证明既有效又安全，并具有其他意想不到的好处，例如降低患者的移植物抗宿主病率，并使化学疗法在临床前模型中更有效。