该博客文章最初出现在波士顿儿童医院的科学和临床创新博客Vector上。

汤姆·乌尔里希（Tom Ulrich）

对于某些小儿癌症，例如急性淋巴细胞白血病 ，在过去的几十年中，较旧的疗法形式以及确定谁接受哪种疗法的较旧方法已经很好地发挥了作用。但是，这种方法已不再足够。使用个性化的基因组疗法在成人肿瘤学领域取得了革命性的进步，该疗法基于与患者肿瘤的基因组成相匹配的治疗方法。是时候将它们带到儿科领域了。

但是儿科肿瘤科将如何到达那里？在波士顿儿童医院的全球儿科创新峰会上，有关个性化癌症基因组学的小组讨论 -由彭博新闻社的约翰·劳尔曼主持 ， 丹娜-法伯/波士顿儿童癌症与血液疾病中心 实体瘤中心临床主任医学博士凯瑟琳 ·简威 （ Katherine Janeway） 主持 -提出了这个问题。小组成员提出了四个要考虑的总体概念：数字，共享，协作和激励。 观看下面的小组讨论。

小儿肿瘤科数量众多：

• 少数患者，因为儿童肿瘤很少见。
• 少数突变。正如专家小组成员阿斯利康（AstraZeneca）的医学博士Melinda Merchant所指出的，从基因组学的角度来看，小儿肿瘤明显安静。
• 少量数据。 “在公共数据库中可供研究的大约17,000个基因组或外显子组中，不到2％是儿科，” Merchant说。
• 少量试验。罗氏制药公司（Roche Pharmaceuticals）专家小组成员休伯特·卡伦（Hubert Caron，MD，PhD）表示 ，制药行业正在开发相对较少的儿科化合物。

小组成员一致认为，解决数字问题的方法是协作和共享。珍妮薇（Janeway）慷慨激昂地要求更大程度地共享基因组数据，并指出需要数百甚至数千个肿瘤基因组来获得有意义的见解。

她说：“基因组数据共享是几乎所有对儿童期肿瘤进行测序的人的目标。” “每个儿童期肿瘤的每个序列对我们取得进展都很重要，不仅在精密医学领域而且在理解儿童期癌症的基础上也是如此。”

Caron接过指挥棒，呼吁“学术界，制药公司，卫生当局以及父母和患者之间非常紧密的合作。”他指出，父母在推动合作中可以发挥特别重要的作用。

“每一个儿童期肿瘤的每一个序列对我们取得进展都很重要……”

-医学博士凯瑟琳·简威（Katherine Janeway）

倡导组织Kids v Cancer的小组成员Nancy Goodman将其直接提交研究团体。她说：“父母的确确实渴望尽可能快地搬东西。” “小儿癌症倡导社区真正致力于寻找使大家更加高效并帮助您实现梦想的方法，因为梦想是我们的梦想。”

卡隆补充说，要使合作蓬勃发展，毒品要投入市场，就需要采取激励措施。 “如果没有棍子，也没有胡萝卜，公司将不会在很小的市场中自发发展。”古德曼指出了其组织帮助创建或完善的示例：《创造希望法案》（一种为开发FDA的公司提供代金券的胡萝卜） -批准的儿科药物）和《儿科研究公平法》（强制公司研究儿童现有药物的棍子）。

一旦合作，共享和激励措施融合在一起，儿童癌症的基因组治疗应达到临界点。美国国家癌症研究所儿科肿瘤学分部主任Crystal Mackall医师描述了癌症免疫疗法，细胞疗法和其他癌症创新的时刻：“如果有足够的人进行投资，您将获得其背后的大脑信任和投入的财务资源，成功的机会成倍增长。”