在过去的两年中，出现了针对血液癌症的新疗法，例如淋巴瘤 ， 白血病和多发性骨髓瘤 。对特定癌症类型的遗传缺陷的研究导致了新的精密药物，如依鲁替尼和依达拉西布，以及新的免疫治疗剂，这些药物正在改善许多难以治疗的血液癌患者的预后。

就在去年，针对慢性淋巴细胞性白血病（CLL）（最常见的成人白血病）的患者已批准了四种新疗法 。去年，美国估计有15700人被诊断出患有CLL，其中大多数是老年人-诊断时的平均年龄为70岁。CLL治疗的转变被美国临床肿瘤学会（ASCO）评为年度癌症年度进展。 。

ibrutinib和idelalisib这两种药物在癌症复发或耐药的老年患者中效果很好，专家表示他们最终可以消除这些患者对传统化疗的需求。其他两种药物-obinutuzumab和ofatumumab-已显示将新诊断的CLL的疾病进展减慢大约一年。

在由Dana-Farber研究人员领导的一项临床试验中，一种新的口服靶向药物显示出对患有耐药性或复发性急性髓细胞性白血病 （AML）的患者具有令人鼓舞的抗癌活性。该报告的资深作者安东尼·莱泰 （ Anthony Letai）博士说，这种被称为ABT-199或venetoclax的药物阻断了癌细胞的机制，尽管被命令自我毁灭，但仍使癌细胞得以生存。在另一项临床试验中，venetoclax改善了难治性CLL形式患者的预后，并有望在明年获得FDA批准用于该适应症。

在黑色素瘤中已显示出惊人结果的新型免疫疗法药物也可能被证明是血液癌的治疗选择。研究人员于去年12月报告说，免疫疗法药物nivolumab在87％的耐药性霍奇金淋巴瘤患者中实现了全部或部分缓解，其中许多人进行了干细胞移植并接受了几种药物的治疗。在小型试验中，对药物产生反应的大多数患者在治疗一年后仍表现良好-令人鼓舞的结果。

结合免疫疗法和基因疗法的另一种治疗策略在非霍奇金淋巴瘤（NHL）中显示出希望。该策略使用CAR T细胞，CAR T细胞是用合成受体工程化的T细胞，可以靶向癌细胞表面分子。这样，他们可以有选择地找到肿瘤细胞并破坏它们，同时保持健康细胞完整。他们在血液癌症（主要是B细胞恶性肿瘤或AML）中取得了一些令人瞩目的反应和缓解。最近，在四名晚期多发性骨髓瘤患者中尝试了CAR T细胞治疗，实现了两种完全缓解。

今年至少有五种新药被批准或有望被批准用于治疗多发性骨髓瘤。

Panobinostat联合硼替佐米和地塞米松（一种由Dana-Farber发现并通过Dana-Farber领导的临床试验开发的概念）已被批准用于复发性和难治性骨髓瘤。

由达纳-法伯（Dana-Farber）与欧洲研究人员合作开发的突破性抗体免疫疗法daratumumab，至少使三分之一用尽了许多先前治疗方法的骨髓瘤患者产生了部分或完全缓解。该化合物的更大试验正在进行中。

另一种免疫治疗药物，依洛珠单抗，在耐药或复发性多发性骨髓瘤患者的3期试验中证明是有效的。与来那度胺和地塞米松联合使用，依洛珠单抗在疾病开始恶化之前的平均时间延长了30％。

最后，ixazomib –第一种进入第三阶段试验的口服蛋白酶体抑制剂–有望在今年年底获得批准。