每月新闻摘要-2020年6月

Genentech的Phesgo提前四个月批准用于家庭乳腺癌治疗

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Phesgo，这是一种用于家庭乳腺癌治疗的新选择。 Phesgo是Perjeta（pertuzumab）和Herceptin（trastuzumab）与透明质酸酶的固定剂量组合，用于治疗早期和转移性HER2阳性乳腺癌。

• Phesgo最初与化学疗法结合使用，然后可以在化学疗法完成后由医护人员在家中给予。 Phesgo只需5至8分钟即可在皮下（皮下）给药，而静脉内（IV）则需要60至150分钟。
• 在研究中，除了由于皮下给药途径引起的反应外，Phesgo具有与IV帕妥珠单抗和IV曲妥珠单抗相当的有效性和安全性。
• Phesgo包含有关潜在心力衰竭，对未出生婴儿的伤害以及肺部毒性的风险的盒装警告。最常见的副作用是脱发（脱发），恶心，腹泻，贫血（红血球减少）和乏力（精力不足）。

FDA批准Fintepla用于与Dravet综合征相关的儿童癫痫发作

Dravet综合征是一种罕见的儿童癫痫病，其特征是频繁使人衰弱的癫痫发作，发育障碍和突然死亡的风险增加。

• 本月，FDA批准了Fintepla（芬氟拉明）口服溶液，用于治疗2岁及2岁以上患者与Dravet综合征相关的癫痫发作。
• 在两项关键的3期试验中，与非活性安慰剂相比，芬泰普拉所有剂量组（当加入现有治疗时）每月惊厥发作频率的减少在统计学上显着更大。
• Fintepla包含针对心脏瓣膜病和肺动脉高压的盒装警告，仅可通过受限的REMS程序获得。
• 来自Zogenix的Fintepla是苯丙胺衍生物和C-IV受控物质。预计将在7月通过专业药房渠道提供。

Gimoti鼻喷雾剂已清除成人糖尿病性胃轻瘫

本月，FDA批准了Evoke Pharma的Gimoti（甲氧氯普胺）鼻喷雾剂，多巴胺2（D2）拮抗剂和首例针对患有急性和复发性糖尿病胃轻瘫的成人的鼻喷雾剂。

• 在糖尿病性胃轻瘫中，胃排空延迟会导致恶心，胃痛，腹胀，早饱（饱腹感）以及呕吐，并可能干扰口服药物的吸收。
• 鼻喷雾剂可使药物直接进入血流，并可能提供更可预测的递送。推荐剂量是在一次鼻孔中，每次进餐前30分钟和就寝时间（每天最多4次喷雾）2到8周内在一个鼻孔中喷1剂（15毫克），具体时间取决于症状反应。
• Gimoti的有效性是基于口服胃复安对糖尿病性胃轻瘫的研究而建立的。 Gimoti包含针对迟发性运动障碍的盒装警告，最常见的副作用（≥5％）为：味觉障碍（味觉改变），头痛和疲劳。

Zepzelca获得转移性小细胞肺癌的加速批准

PharmaMar和Jazz Pharmaceuticals宣布在基于铂的化学疗法后，加速批准Zepzelca（lurbinectedin）用于治疗具有疾病进展的转移性小细胞肺癌（SCLC）成人患者。 Zepzelca是一种烷基化药物，可中断细胞周期，导致细胞死亡。

• 批准基于2期单臂研究，研究对象是105位成人铂敏感和铂耐药的复发性小细胞肺癌（SCLC）患者。 Zepzelca的总体缓解率（ORR）为35％，中位缓解持续时间（DoR）为5.3个月（由研究人员评估）。加速批准取决于进一步的验证性试验。
• Zepzelca通过60分钟的静脉（IV）输注给药，每21天重复一次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。 Zepzelca将于7月初上市。
• 常见的副作用包括骨髓抑制（骨髓血细胞生成减少），疲劳，肌酐增加（衡量肾脏功能），葡萄糖增加（血糖），恶心或食欲下降。

FDA批准Lyumjev，一种用于1型和2型糖尿病的低成本胰岛素

六月，FDA清除了礼来公司的Lyumjev（胰岛素lispro-aabc注射液，分别为100单位/ mL和200单位/ mL），这是一种速效胰岛素，可改善1型糖尿病和2型糖尿病成年人的血糖控制。 Lyumjev饭后控制高血糖水平，类似于天然胰岛素在无糖尿病患者中的作用。

• 在Lyumjev和Humalog的3期比较研究（赖脯胰岛素注射液，100单位/ mL）中，Lumumjev在26周时（进餐时给予Lyumjev和Humalog）与Humalog相比，基线时A1C降低不低于基线。
• Lyumjev和Humalog的安全性和耐受性特征也相似。
• Lyumjev将被包括在Lilly胰岛素价值计划中，允许拥有商业保险的人和没有保险的人按每月35美元的价格填写处方。可通过致电（833）808-1234致电礼来糖尿病解决方案中心来获得此节省选项。

FDA批准Uplizna治疗视神经脊髓炎光谱症（NMOSD）

六月，FDA批准了Viela Bio的Uplinza（inebilizumab-cdon），一种CD19定向的溶细胞抗体，用于治疗抗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎光谱症（NMOSD）的成年人。

• NMOSD是一种罕见的自身免疫性炎性神经疾病，在美国约有10,000人受到影响。患者可能会经历不可逆的失明，麻痹，感觉丧失，膀胱和肠功能障碍，神经痛和呼吸（呼吸）衰竭。在所有NMOSD患者中，大约有80％的患者抗AQP4抗体呈阳性。
• 在Uplinza的关键性N动量临床研究中，抗AQP4抗体阳性组中有89％的患者在治疗后六个月内保持无复发，而服用安慰剂的患者为58％。住院率也有所降低。初次服用后，Uplinza作为每年两次的保养方案。
• 最常见的副作用包括尿路感染（20％），普通感冒（13％），输液反应（12％），关节痛（11％）和头痛（10％）。

发表于：2020年6月