超过一半的癌症患者将接受化学疗法 -杀死癌细胞以治愈疾病，减慢其生长或减轻其症状的有效药物。

化疗中使用了100多种不同的药物，有时甚至是单独使用，但更常见的是已被证明对特定类型的癌症有效的组合药物。尽管传统上是通过注射或静脉内输注来给予的，但是化学治疗药物越来越多地以患者可以在家服用的丸剂或液体的形式获得（ 口服化学治疗 ）。

在手术之前进行化学疗法可以使肿瘤更小，更容易切除。在手术或放疗后，化学疗法通常作为辅助治疗，以消灭任何残留的癌细胞。

化学疗法药物以多种不同的方式杀死癌细胞。大多数会攻击癌细胞内的DNA，阻止其分裂并导致其自我破坏。甲氨蝶呤，例如，用于治疗乳腺癌，头颈癌和某些血液癌的药物，阻断了细胞合成新DNA所需的关键酶。其他药物与DNA结合并将双螺旋链锁定在适当位置，从而防止它们解开形成新的拷贝。最初从真菌生物体中分离出的某些药物会触发自由基的形成，自由基会破坏癌细胞内DNA的链。

化学疗法可能引起副作用，因为除杀死快速生长的癌细胞外，该药物还可以伤害迅速分裂的细胞，这些细胞构成了毛囊，皮肤和消化道的内层。

除化学疗法外，患者有时还会接受单克隆抗体，这是一种相对较新的癌症治疗方法。单克隆抗体是在实验室制造的，与癌细胞表面的蛋白质结合，称为抗原。这使患者的免疫系统能够识别并消灭癌症。单克隆抗体的例子是用于治疗某些乳腺癌的赫赛汀（Herceptin）和用于淋巴瘤的疗法Rituxan。

为了更具体地“靶向”癌细胞，设计了越来越多的新药来攻击导致癌细胞生长和扩散的特定功能异常蛋白。由于在正常细胞中未发现这些有缺陷的蛋白质，因此这些药物的毒副作用可能较小。

格列卫（Gleevec）是最著名，最早的靶向药物之一，在治疗慢性粒细胞白血病和GIST –胃肠道间质瘤方面取得了重大进展。其他靶向疗法是Tarceva和Iressa，两者均用于治疗某些肺癌。

免疫疗法是最热门 ，最有前途的癌症治疗策略之一。与化学疗法药物不同，免疫治疗剂可以启动患者的免疫系统攻击癌细胞：一些激活免疫系统的杀伤性T细胞，而另一些则消除了癌细胞对患者免疫反应的抑制作用。

这些药物，如Yervoy（ 易普利姆玛 ）和新批准Keytruda（pembrolizumab）主要被用于治疗黑色素瘤 ，但正在对其他形式的癌症测试。 Dana-Farber的免疫肿瘤学中心目前正在测试一系列新型免疫治疗剂。