尽管免疫疗法似乎是一种新近出现的现象，但自1990年以来，医生就一直在使用这种策略来治疗膀胱癌。当时，由活的但弱化的结核杆菌制成的BCG疫苗被批准用于尚未侵入膀胱肌壁的早期癌症。 。如今，BCG仍然是针对高度无创性膀胱癌的推荐治疗标准。在这种疗法中，液体形式的BCG被放置在膀胱内，在那里它吸引攻击癌细胞的免疫细胞。

最近，已经在晚期和转移性膀胱癌中对称为检查点抑制剂的免疫疗法药物进行了测试，从而在过去一年中为某些患者批准了多种药物。与其他形式的癌症的免疫疗法一样，这种药物仅能帮助少数患者，但是它们为某些人创造长期利益的有效性“已经改变了范例，”医学博士Joaquim Bellmunt博士说。位于达纳·法伯（Dana-Farber）的膀胱癌中心 。他补充说：“两年后，我接受了免疫疗法的患者没有疾病。”

在对这种疾病的免疫疗法潜力最有力的证明中，Bellmunt领导了一项检查点抑制剂 pembrolizumab（Keytruda）的3期临床试验，该试验针对的晚期膀胱癌在用铂类化学药物治疗后复发或进展。这项研究的结果发表在《 新英格兰医学杂志》上，表明与接受化疗的患者相比，接受pembrolizumab治疗的患者生存期更长，反应率更高 。实际上，支持免疫疗法药物的优势是如此显着，以至于试验早于计划中止。在这种疾病中，这是一种免疫疗法在生存率上首次超过化学疗法，这证实了抑制检查点的免疫疗法在改善膀胱癌预后方面具有作用，尽管这种作用还有待观察。

在这项研究中，pembrolizumab的应答率是21.1％，而化疗的应答率是11.4％，并且获得pembrolizumab的人的死亡风险降低了约27％。 Bellmunt补充说：“免疫疗法副作用也较少见，生活质量更好。”

这些结果导致美国食品药品监督管理局（FDA）在2016年5月批准了派姆单抗用于局部晚期或转移性膀胱癌的患者，这些患者在含铂化疗期间或之后或在新辅助或含铂化疗辅助治疗后12个月内疾病进展。

批准用于膀胱癌的首个检查点抑制剂是atezolizumab（Tecentriq），于2016年用于接受铂类化学疗法的患者的二线治疗。缓解率约为15％，中位生存期为7.9个月。此后批准的其他药物包括durvalumab（Imfinzi），nivolumab（Opdivo），以及最近在2017年5月的avelumab（Bavencio）。

尽管获得了这些批准，并且在某些患者群体中看到了令人鼓舞的结果，但事实仍然是“免疫疗法仅使一小部分患者受益”，Bellmunt说。 “还有很多改进的空间。”

研究人员正在许多方面解决这个问题。一种是通过尝试确定哪些患者将对免疫疗法产生反应。另一个方法是将免疫治疗剂相互结合，与目标化合物结合或与化学疗法和放射疗法结合使用。后一种方法的一个主要警告是，与单独使用药物相比，免疫治疗药物的组合通常具有更普遍和更严重的副作用，因此研究人员正在努力寻找在最小化毒性副作用的同时给予药物组合的方法。