多发性骨髓瘤是癌症最引人注目的例子之一，在过去的十年中， 研究显着改善了患者的寿命和生活质量 。骨髓中某些白细胞的恶性肿瘤称为浆细胞，骨髓瘤仍被认为是无法治愈的，但治疗进展显着提高了生存率。不久前，骨髓瘤患者在诊断后的中位时间为两到三年。今天，中位生存期为7到10年，尽管这可能是不可预测的，有些患者的寿命更长，而另一些患者的生存时间明显较短。

科学家已经对该疾病的基本生物学有了更好的了解，尤其是骨髓瘤细胞与其“微环境”（围绕它们的细胞和组织网）相互作用的方式。这使研究人员能够设计出新的方法来干扰癌症进程-切断骨髓瘤细胞获取营养的途径，并阻止刺激细胞生长的化学信号。

以下是一些最新进展：

研究人员正在测试能阻断骨髓支持细胞刺激骨髓瘤细胞生长的各种生长因子以及阻断触发这些相互作用的途径的药物，这些药物包括新型药物（所谓的小分子）和单克隆抗体。

最近一项非常重要的进展是开发了一种新药-目前正在等待监管部门批准-称为panobinostat，它可以抑制骨髓瘤细胞生存所需的几种酶。当与硼替佐米和地塞米松这两种目前的骨髓瘤治疗的主要药物结合使用时，已显示出非常有希望的结果。 Panobinostat口服给药，在高风险和耐药性骨髓瘤中似乎非常活跃。但是，副作用可能具有挑战性，Dana-Farber科学家和其他研究人员正在努力开发出更有效和更耐受的药物。

新代理的渠道非常有前途。 Dana-Farber / Brigham和妇女癌症中心（DF / BWCC）的Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心和LeBow骨髓瘤治疗研究所的实验室研究人员最近发现，即使骨髓瘤细胞通常具有广泛的DNA损伤-通常会触发其死亡-低称为YAP1的蛋白质的水平可以防止它们死亡。他们还发现，YAP1的产生受称为STK4的酶控制。这表明靶向STK4的药物为治疗骨髓瘤和其他血液肿瘤患者提供了一种新策略，这些患者的肿瘤细胞具有DNA损伤且YAP1水平低。

同样，达纳-法伯（Dana-Farber）和百灵医院的妇女也开发了一种药物输送系统，该系统使用微小的纳米颗粒精确地攻击骨骼中的癌细胞。在最近的一项研究中 ，用载有抗癌药硼替佐米的纳米粒子对小鼠进行了预处理，然后注射了骨髓瘤细胞。该治疗导致较慢的骨髓瘤生长和延长的生存期。预处理技术还增强了骨强度和体积。

研究人员已经使用一种称为基因表达谱分析的技术来确定哪些基因在患者的骨髓瘤细胞中过度活跃，这可能表明哪些患者可能从专门针对那些基因的药物中受益最大。

Dana-Farber科学家在过去十年中的研究表明，硼替佐米以及免疫调节药物来那度胺与地塞米松联合使用时，可以靶向骨髓中的骨髓瘤细胞，有助于克服对其他药物的耐药性并显着改善深度和复发性骨髓瘤患者的反应持续时间。值得注意的是，这反过来导致了整个领域治疗模式的转变。 Dana-Farber研究人员目前正在领导针对新诊断为晚期骨髓瘤的患者进行这种联合治疗的大型国内和国际临床试验 。