2岁的Duy Anh“ Harry” Le在他们远离家乡的布鲁克林区与他的母亲Thao Nguyen在地板上玩积木和弹出玩具。他活泼快乐，皮肤清澈。他看上去几乎没有什么像湿疹那样生病的婴儿，他于2016年11月从他的家乡越南来到波士顿，参加了Wiskott-Aldrich综合征的基因治疗临床试验。

具有潜在威胁生命的遗传性免疫系统缺陷的儿童很难产生血小板，血小板是促进凝结的血液成分，使他们容易出血。他们受损的免疫系统使他们容易感染，湿疹，自身免疫和癌症。这种疾病非常罕见，以至于哈里的内科医生父亲，成年的耳朵，鼻子和喉咙专家杜伊·勒伊（Duy Le）没有听说过这种疾病。如此罕见，以至于许多医生都难以诊断。

当两个月大的哈利腿上有出血点时，越南的医生怀疑是登革热。然后婴儿发展为湿疹和肺炎样感染，因此医生对他进行了四个月的自身免疫性疾病治疗。最终，在六个月大的时候，Harry被诊断出患有WAS。他需要干细胞移植，但越南在小儿移植方面经验不足，而且哈里没有合适的捐助者。

Le回忆说：“诊断后的头几个月，我们感到没有希望。” “我们感到沮丧。害怕哈利的未来。”

Duy在Dana-Farber /波士顿儿童癌症和血液疾病中心搜索了互联网，并了解了WAS的基因治疗试验 。同时，哈利正遭受感染。由于口腔中的血管发炎，他有病变，这使他很难进食，体重不足，只能喝液体。他抓挠湿疹疮，由于疼痛而难以入睡。他的母亲说：“有时我们不得不整夜抱着他，”

当一家人从胡志明市到达波士顿时，哈利的血小板计数为28,000，远低于被认为足以安全从事正常活动的50,000血小板计数。在越南，他的血小板计数已低至5,000。

“离开家真的很难，”勒说。 “但是他是我们唯一的孩子。我们不必思考。”

医生收集了哈利的血液干细胞，并使用他们在实验室设计的特殊设计的病毒，将正确版本的缺陷基因插入男孩的干细胞中。同时，哈里接受了化学疗法以摧毁患病的骨髓并为新的健康细胞腾出空间。 1月27日，临床医生通过静脉输液管将校正后的细胞注入哈利的血液中。由于基因疗法使用患者自身的细胞，因此没有移植物抗宿主疾病的风险，当供体的移植细胞与宿主患者的细胞反应时，这种疾病就不会发生。

在接下来的六个月中，当校正的细胞植入并且哈里的免疫系统变得更强时，这个家庭住在波士顿之家，该房为Dana-Farber /波士顿儿童医院的患者提供住宿。当莱斯8月10日离开波士顿返回胡志明市时，哈利的血小板计数为91,000，远高于使他得以参加所有活动的门槛，没有比其他孩子更大的危险。

“哈里做得很好。他体重增加了。他可以吃。他在走他在说话。他刚刚成长并开花。 “他第一次来时病得很重。他的父母绝望。看到他成长壮大是我工作中最好的事情之一。”

在接下来的15年中，将对Harry进行监视，首先是在接下来的5年中每年前往波士顿的旅行，然后是从越南发送到波士顿的10年血液检查和其他临床数据。

勒说：“我经常说基因疗法发生了奇迹，而哈利又在波士顿出生了。”