每年，美国约有4,700名儿童被诊断出患有脑癌- 使其成为儿童中最常见的实体瘤 。

它也是最难治疗的癌症之一。脑肿瘤是10岁以下儿童与癌症有关的死亡的首要原因，也是20岁以下儿童与癌症有关的第二大死亡原因。

尽管过去30年来患有某些类型脑瘤的儿童的存活率有所提高，但当前的研究目标是在未来几年内大幅提高这些存活率。科学家们专注于产生肿瘤的基本遗传和基因组错误，以及肿瘤“微环境”的要素（围绕肿瘤的组织和物质的网络），以更好地了解脑癌的起源以及如何防治脑癌。未来。

最近的一些进步包括：

• 达纳-法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心及其他机构的研究人员发现， 髓母细胞瘤 （主要生长于小脑的快速生长的肿瘤）可根据其细胞的遗传错误分为四种主要的亚型。研究人员已经帮助开发了针对这些亚型的诊断测试，并且正在针对针对其中几种亚型的药物进行领先的临床试验。

• 为了提高某些化学疗法药物到达脑部肿瘤的能力，研究人员在其中一些药物上涂了一层微小的脂肪，这可能有助于它们穿过血脑屏障，这是保护大脑免受异物侵害的毛细血管网。正在研究的另一种方法是将化学治疗剂附着在通常穿过血脑屏障的分子上。

• 研究人员最近为小儿低度神经胶质瘤建立了首个小鼠模型，这种模型是在支持和包围大脑神经细胞的细胞中产生的。肿瘤细胞具有与人类肿瘤相同的基因改变的新模型，将使科学家能够更好地预测新药对患者的有效性。

• 达纳-法伯/波士顿儿童大学和麦吉尔大学的研究人员发现了几种分子改变 ， 这些改变导致一种罕见的致命性小儿脑肿瘤， 即高级星形细胞瘤 。此类肿瘤极难通过放射线和手术治疗。在一种形式的高级星形细胞瘤中发现的至少两个新发现的基因改变或突变可能易受现有药物的阻断。

• Dana-Farber /波士顿儿童医院的另一组科学家鉴定出一种突变基因 ，该基因导致顽固性脑肿瘤，称为乳头状颅咽管瘤。尽管是良性的，但此类肿瘤可能会产生严重的终身效应。研究人员发现，在儿童中，肿瘤通常带有基因CTNNB1的突变，从而刺激了肿瘤细胞的生长。尽管目前尚无可阻断CTNNB1的药物进入临床，但仍有几个小组正在努力开发它们。发现的突变基因BRAF负责成年人的颅咽管瘤 。这一发现特别令人鼓舞，因为存在抑制该基因作用的药物。

• 科学家早就知道，高氧含量的癌细胞特别容易受到放射治疗的伤害。研究人员正在探索增加肿瘤中氧气供应的药物是否可以增强小儿脑癌患者放射治疗的有效性。

• Dana-Farber / Boston儿童研究人员发现 ，小儿低度神经胶质瘤通常具有异常的基因突变，可能有助于分类，诊断和指导肿瘤的治疗。对几十个肿瘤标本的分析表明，一种名为MYBL1的基因在近30％的基因中被重排或缺失了一部分遗传信息。