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2011年8月18日，星期四

一等奖将资助全国七支队伍。

美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）已为一系列旨在开发用于神经系统疾病的新药的雄心勃勃的项目向美国的研究人员授予了奖项。

该项目旨在治疗视力丧失，神经退行性疾病和抑郁症等疾病，由美国国立卫生研究院《神经科学研究蓝图》资助。 NIH蓝图汇集了该机构的15个研究所和中心，利用其资源来应对神经科学研究中的重大，跨领域挑战。蓝图神经治疗网络将作为一项资源，使研究人员能够开发用于神经系统疾病的新药，并为临床试验做准备，并将在五年内提供高达5,000万美元的资金。

几十年来，美国国立卫生研究院（NIH）的公共资金一直帮助学术实验室和小型企业发挥创造力，寻求治疗神经系统疾病的新策略。但是，许多实验室通常缺乏资源（时间，金钱，科学人员和监管专业知识），无法将有前途的策略转化为有效的治疗方法。这项新计划将这些研究人员置于一支由药品行业顾问和服务承包商组成的专家药物开发团队的掌控之中。

美国国立卫生研究院国家医院主任Story Landis博士说：“蓝图神经治疗网络将使神经科学家与治疗开发专家结对，使他们能够寻求最令人兴奋的新药想法，而不必改变实验室的重点。”神经疾病和中风研究所（NINDS），它是NIH蓝图的成员。

神经系统疾病影响着数以千万计的美国人，治疗的需求尚未得到满足。但是，开发新药物疗法的过程成本高昂，并且具有很高的风险。所有疾病适应症的候选药物中，只有约10％至20％在开发的早期阶段幸存下来并进入临床试验。开发影响神经系统疾病的治疗方法可能面临特殊的障碍。例如，许多此类疾病个别罕见，这意味着它们为制药公司提供了很小的市场。

在新化合物进入临床试验之前，通常必须重新设计其化学结构，以将其转化为安全有效的药物，这一过程称为化学优化。必须在基于细胞的系统和动物模型中测试并重新测试数百种化学变化，才能找到具有所需效果的化学变化。

由蓝图神经治疗网络支持的项目团队将获得研究资金，并获得通常仅适用于制药公司的价值数百万美元的服务。制药和生物技术行业的顾问将在整个药物开发过程中协助研究人员，从化学优化到生物学测试，再到将药物推进到早期临床试验。每个项目团队都必须达到一组临时目标或里程碑，才能继续获得资金和使用蓝图资源。

蓝图已授予六个学术机构和一个药物发现公司的七个研究团队的奖励。有关这七个项目的详细信息，请访问http://www.neuroscienceblueprint.nih.gov/bpdrugs/bpn.htm 。项目团队及其策略是：

• 马萨诸塞州剑桥的百翰妇女医院和哥伦布的俄亥俄州立大学
  主要研究员：Marcie Glicksman博士，Gregory Cuny博士。林建良博士
  疾病：肌萎缩性侧索硬化症（ALS）
  策略：通过降低大脑化学谷氨酸的毒性水平来减缓ALS麻痹的发作。所研究的化合物通过刺激EAAT2起作用，EAAT2是一种蛋白质，可使细胞从本质上吸出过量的谷氨酸。
  
• 纽约市哥伦比亚大学
  首席研究员：Konstantin Petrukhin，博士。
  疾病：年龄相关性黄斑变性（AMD）
  策略：减缓干性AMD的进程，干性AMD是在眼睛中的细胞退化时发生的，部分原因是视觉的化学作用。视力需要视黄醇衍生物（维生素A的一种形式），但它也会产生有毒的副产物。 com
  研究中的磅数会降低眼睛中的视黄醇水平。
  
• 亚特兰大埃默里大学
  首席研究员：Raymond Dingledine博士
  疾病：中风
  策略：在药理上增强前列腺素受体EP2的活性。前列腺素主要因其在炎症中的作用而闻名，但EP2受体的激活在中风的动物模型中具有保护作用。
  
• 宾夕法尼亚普鲁士国王Trevena，Inc.
  首席研究员：迈克尔·威廉·拉克（Michael William Lark），博士。
  疾病：抑郁
  策略：开发更快的抗抑郁药，以进入人体天然感觉良好的化学物质系统（称为内啡肽）。研究中的化合物激活了δ阿片受体，该受体参与大脑对内啡肽的反应。
  
• 加州大学圣地亚哥分校
  首席研究员：史蒂芬·瓦格纳（Steven Wagner）博士
  疾病：阿尔茨海默氏病
  策略：开发一种负责产生Abeta-42的酶的选择性调节剂，Abeta-42是一种在阿尔茨海默氏病患者的大脑中积累的蛋白片段。人们认为Abeta-42在脑细胞死亡和痴呆症中起关键作用。
  
• 迈阿密大学和迈阿密治愈瘫痪项目
  主要研究员：John Bixby博士，Vance Lemmon博士。以及医学博士Jeffrey Goldberg
  疾病：视神经病变（对视神经的损害）
  策略：开发有助于视神经中受损纤维再生并通过疤痕组织生长的化合物。连接眼睛和大脑的视神经受损是视力丧失的常见原因。
  
• 华盛顿大学和弗雷德·哈钦森癌症研究中心，西雅图
  首席研究员：埃德温·鲁贝尔（Edwin Rubel）博士，大卫·拉布尔（David Raible）博士。和朱利安·西蒙（Julian Simon）博士
  疾病：听力丧失和平衡障碍
  策略：开发可预防某些抗生素和抗癌药对耳内细胞产生破坏作用的化合物。该小组正在对幼虫斑马鱼中的化合物进行测试，这些斑马鱼使用类似的细胞来检测水中的振动。

NINDS转化研究办公室计划主任，蓝图神经治疗网络的主要联系人吉尔·海姆斯凯克（Jill Heemskerk）博士说：“研究人员可以获得与制药公司相同的资源和专业知识。” “研究人员将保留他们通过网络开发的任何药物的知识产权。我们希望制药公司将许可最有前途的药物，并投资于将其推向市场所需的临床研究。”

蓝图神经治疗网络已发出另一项申请，申请截止日期为2011年12月15日。鉴于仅10-20％的被研究化合物可能在临床前开发中幸存下来，该网络将资助多达20个项目，其中包括目标是至少将两种或四种化合物用于早期临床试验。申请人必须至少具有一种先导化合物，以及用于评估在优化过程中进行的衍生化合物的生物学分析。

NIH神经科学研究蓝图（ www.neuroscienceblueprint.nih.gov ）是NIH主任办公室与15个支持神经系统研究的NIH研究所和中心之间的合作。通过汇集资源和专业知识，该蓝图支持变革性的神经科学研究，以及新工具，培训机会和其他资源的开发，以协助神经科学家。蓝图神经治疗网络是蓝图大挑战之一，旨在促进对脑功能的理解和治疗脑部疾病的方法的重大飞跃。有关更多信息，请访问http://neuroscienceblueprint.nih.gov/research_funding.htm 。

NINDS（ www.ninds.nih.gov ）是美国脑和神经系统研究的主要资助者。 NINDS的使命是减轻神经系统疾病的负担-神经系统疾病的负担是每个年龄段，社会各个阶层以及全世界人民所承担的。

关于美国国立卫生研究院（NIH）：美国国立卫生研究院（NIH）是美国的医学研究机构，包括27个研究所和中心，并且是美国卫生与公共服务部的组成部分。 NIH是进行和支持基础，临床和转化医学研究的主要联邦机构，并且正在调查常见和罕见疾病的病因，治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息，请访问www.nih.gov 。

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