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2011年5月25日，星期三

美国国立卫生研究院（National Institutes of Health）今天宣布与两个非营利组织达成协议，以加速开发罕见血液癌的潜在临床疗法。

建立合作研究与开发协议是为了共同承诺，将稀有血癌的治疗方法转移到概念验证的临床研究中，以便最终将有前途的治疗方法商业化。该协议是由堪萨斯州堪萨斯大学医学中心，白血病和淋巴瘤协会（LLS），NIH罕见和被忽视疾病治疗学计划（TRND）以及美国国家心，肺和血液研究所内的血液学分部之间达成的。

“这项称为学习协作（TLC）的合作的目标是弥合基础研究与潜在新疗法的人体测试之间经常存在的时间和资源差距，并加速和更有效地向患有以下疾病的患者提供改良的疗法罕见血液癌，” TRND计划负责人Christopher P. Austin医学博士说，该计划目前由美国国立卫生研究院（NIH）的国家人类基因组研究所（National Human Genome Research Institute）负责管理。 “作为我们工作的结果，正如TLC名称所暗示的那样，我们计划了解更多有关并改善所有疾病的药物开发过程的信息。”

堪萨斯城堪萨斯大学癌症中心主任罗伊·詹森（Roy A. Jensen）医师补充说：“该协议承认学术，慈善和患者组织在药物发现过程中扮演积极的领导者的角色，也有责任。 “我希望这项协议可以成为其他学术界和患者界的榜样。”

这项合作的第一个项目是TRND计划下的一项试点工作，该计划的重点是进一步开发一种现有的用于治疗关节炎的称为金诺芬的小分子药物。 Auranofin将被评估为复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗药物-这是四种主要的白血病类型之一，通常会影响老年人。目标是在两年内通过临床试验研究来加速该药物的开发并完成临床前研究，届时将聘请行业合作伙伴。

在美国，每年约有15,000人被诊断为CLL。目前，CLL已经接受了多种化学疗法的治疗，但是患者最终会达到对这种疗法产生抗药性并因此而死亡的阶段。此外，化学疗法可能具有很高的毒性，而金诺芬已获得监管部门的批准，并被证明在治疗关节炎方面相当安全有效。

NHLBI血液学部门的研究人员Adrian Wiestner博士说：“慢性淋巴细胞性白血病是一种复杂的疾病，尽管可以治疗，但不能用化学疗法治愈。 “迫切需要开发针对化疗耐药性疾病的新疗法，通过该协议，血液学部门可以加强其针对该疾病以及其他未满足临床需求的血液病的临床和转化研究计划。”

LLS执行副总裁兼首席宣教官Louis J. DeGennaro博士说：“开发针对血液癌症等疾病的新疗法带来了科学和经济挑战。 “合作伙伴关系是解决这一未得到满足的重大医疗需求的关键，而LLS自豪地为我们的合作增加了我们的专业知识。”

堪萨斯城堪萨斯大学医学促进创新研究所（IAMI）专注于研究和教育，重点是产品开发和新型医学创新的商业化，以加快新药和器械的数量和质量；并确保下一代创新者关注创业精神。 IAMI通过与附近的公司合作来执行将创新产品推向市场的所有功能，从而充分利用了堪萨斯州在药物开发方面令人印象深刻的历史。

白血病和淋巴瘤协会（LLS）是世界上最大的自愿健康组织，致力于为血液癌症研究，教育和患者服务提供资金。 LLS的使命：治愈白血病，淋巴瘤，霍奇金病和骨髓瘤，并改善患者及其家人的生活质量。自1954年提供第一笔资金以来，LLS已授予超过7亿美元的研究资金。

美国国立卫生研究院（NIH）的罕见病和被忽视疾病疗法（TRND）计划是一项由国会授权的计划，旨在鼓励和加快针对稀有和被忽视疾病的新药的开发。这个独特的计划在NIH内创建了一条药物开发管道，专门旨在激发与研究罕见病和被忽视疾病的学术科学家，非营利组织以及制药和生物技术公司的研究合作。 TRND计划提供了一个机会，可以在协作环境中与药物开发的科学能力，专业知识和资源建立伙伴关系，并获得其使用权，目的是将有前途的治疗方法转移到临床测试中。

NHGRI是美国国立卫生研究院（NIH）（卫生和公共服务部的下属机构）的27个研究所和中心之一。 NHGRI内部研究部开发并实施了用于理解，诊断和治疗基因组和遗传疾病的技术。有关NHGRI的其他信息，请访问其网站www.genome.gov 。

NHLBI计划，进行和支持与心脏，血管，肺和血液疾病以及睡眠障碍的病因，预防，诊断和治疗有关的研究。该研究所还管理有关妇女和心脏病，哮喘和慢性阻塞性肺疾病以及其他主题的全国健康教育运动。 NHLBI新闻稿和其他材料可从以下网站在线获得： www.nhlbi.nih.gov

关于美国国立卫生研究院（NIH）：美国国立卫生研究院（NIH）是美国的医学研究机构，包括27个研究所和中心，并且是美国卫生与公共服务部的组成部分。 NIH是进行和支持基础，临床和转化医学研究的主要联邦机构，并且正在调查常见和罕见疾病的病因，治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息，请访问www.nih.gov 。

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