美国食品药物管理局（FDA）今天宣布，一种名为CTL019的药物已成为第一种被批准用于治疗某种癌症的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法 。

这一决定意味着该药可以用作治疗已经复发或对先前治疗无反应的B细胞急性淋巴细胞白血病 （ALL）的儿童和年轻成人患者的标准疗法。研究人员说，该批准是在FDA将该药物指定为“突破性疗法”之后，强调了CAR T细胞疗法可用于治疗多种癌症的潜力。

FDA赞成CTL019的裁决是基于一系列临床试验的结果，这些结果表明该疗法对受试患者是安全有效的。最大的此类试验被称为ELIANA试验，发现83％的CTL019治疗患者在治疗后三个月内完全缓解，所有癌症迹象均消失。

像所有形式的癌症免疫疗法一样，CAR T细胞疗法旨在增强和增强免疫系统固有的抗癌能力。它涉及用自身免疫系统T细胞的改良版治疗患者-白细胞有助于保护人体免受疾病侵害。

为了将正常的T细胞转化为CAR T细胞，技术人员首先要从患者的血液中提取T细胞，并对它们进行基因工程改造，以在其表面上产生称为嵌合抗原受体（CAR）的蛋白质。 CAR具有双重目的：使T细胞能够锁定在称为抗原的特定肿瘤细胞蛋白上，并向T细胞发出信号以杀死那些肿瘤细胞。允许新铸造的CAR T细胞在实验室中繁殖，直到数量达到数亿，然后注入患者体内。如果一切按计划进行，CAR T细胞将继续繁殖并作为对抗癌细胞的有效战斗力。

CAR T细胞疗法的初步临床试验涉及儿童和成年患者，这些患者患有以血液为基础的癌症，例如白血病 ， 淋巴瘤和多发性骨髓瘤 。基于该疗法在许多患者中取得的巨大成功，CAR T细胞疗法试验现在也开始针对某些类型的实体瘤，从胶质母细胞瘤脑瘤开始。