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新疗法为多发性骨髓瘤带来新进展

克里斯汀·克莱里(Christine Cleary)

21世纪,在多发性骨髓瘤的治疗方面取得了长足的进步, 多发性骨髓瘤曾经被视为死刑,是骨髓癌。实际上,由于达纳·法伯(Dana-Farber)科学家的研究,这种血癌夺走了杰拉尔丁·费拉罗Geraldine Ferraro)伦纳德·P ·扎基姆Leonard P. Zakim)的生命,已经成为许多患者的慢性疾病。

医学博士肯·安德森(Ken Anderson)和他的同事们通过将许多新药从实验室转移到患者床边,帮助将多发性骨髓瘤转化为更易于控制的疾病。

十多年前,多发性骨髓瘤的中位生存期仅为2至3年。今天,俄亥俄州克利夫兰市的詹姆斯(Jim)邦德每年骑自行车穿越他的家乡为癌症研究筹集资金,他患有多发性骨髓瘤已有20年了。 邦德将达纳·法伯的长寿归功于他的临床试验。

多发性骨髓瘤领导人Paul Richardson,Nikhil Munshi和Ken Anderson(从左到右)

据估计,2013年多发性骨髓瘤将袭击22,350人。尽管仍无法治愈,但Dana-Farber研究人员为以下进展做出了贡献。

  • 丝绒。在2003年,FDA批准了一种名为硼替佐米(Velcade)的药物,由于安德森(Anderson), 保罗·理查森(Paul Richardson)医学博士及其在哈佛医学院和其他地方的同事进行的研究,如今该药已成为新诊断的骨髓瘤的标准治疗方法。
  • 研究肿瘤的“邻里关系” 。在Velcade获得批准的同时,安德森和他的团队也正在研究沙利度胺(他洛米德)作为一种治疗骨髓瘤的药物。他们研究了药物不仅对肿瘤细胞的作用,而且还对肿瘤周围的药物,包括非癌性免疫细胞和其他细胞的作用。
  • Thalidomide,Revlimid和Pomalidomide 。安德森(Anderson)和他的团队发现沙利度胺及其近亲来那度胺(Revlimid)积极募集免疫细胞来对抗癌症。由理查森(Richardson)及其同事领导的临床试验为来那度胺治疗晚期骨髓瘤的批准奠定了基础。2006年,来那度胺被批准用于治疗晚期骨髓瘤。迄今为止,实验室和临床团队研究的最有效的免疫调节剂,被称为泊马利度胺(Pomalyst),已于2013年2月获得批准。
  • 组合药物。由于许多遗传突变驱动单个肿瘤,因此通常最好采用多种疗法来治疗癌症。 Dana-Farber研究人员希望通过根据驱动癌症的分子途径对患者进行分类,对多种骨髓瘤治疗进行个性化设置,并开出适当的药物组合。
  • 干细胞移植 该程序仍然是多发性骨髓瘤治疗的关键组成部分。 DF / BWCC是干细胞移植的领先提供商,涉及向患者提供从他或她自己的干细胞(有时是供体的干细胞)中收获的健康骨髓。
  • 临床研究。多项临床试验 Dana-Farber的Dia-Farber医院面向各种情况的多发性骨髓瘤患者开放。特别是, 理查森(Richardson)和他的同事与其他医疗中心合作, 展开了一项大型试验 ,以测试来那度胺,硼替佐米和地塞米松的组合药物。该试验不可或缺的一部分是对每位患者的骨髓瘤遗传学进行复杂的检测(由Nikhil Munshi领导),有望在将来促进高度定制化的治疗方法。