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儿科与基因疗法:与戴维·威廉姆斯的对话

对于医学博士David Williams而言,儿科领域具有两个巨大的吸引力。

他说:“由于您要照顾的患者种类繁多,这真是太好了。” “但也由于儿科医生的个性-在儿科医生中,您会发现非常富有同情心和关怀的人。” Williams体现了这种同情心,并将其与解决年轻患者医疗问题的动力相结合,通常使用尖端技术。

威廉姆斯说,在大约25年的研究中,一个主要重点是了解血液形成干细胞如何移植到骨髓中。他已经开发出了具有里程碑意义的技术,可以将基因导入这些干细胞中,然后以基因疗法的形式提供给患者。 ( 了解有关他的职业的更多信息。

也许他最困难和最可喜的成就是使用这些方法治愈了两个非常年轻的男孩,他们自出生以来就一直生活着“泡泡男孩疾病”(SCID,或严重的合并免疫缺陷疾病)。基因植入物恢复了免疫系统,因此不再需要保护免受通常在我们大多数人中几乎不会引起疾病但对SCID患者致命的病毒。

基因治疗的目标是一个起伏不定的领域,其目的是通过将健康的基因转移到细胞中以纠正其DNA的错误来治疗患有遗传病的患者。威廉姆斯(Williams)是波士顿儿童医院血液学/肿瘤学系主任兼转化研究主任,也是达纳-法伯Dana-Farber)儿科肿瘤学副主席,自从担任麻省理工学院研究员以来,他一直在追求基因治疗。癌症中心和怀特海研究所。 (您可以在波士顿儿童医院的科学和临床创新中阅读更多有关威廉姆斯在基因疗法和范可姆贫血方面的研究的信息。)

现在,威廉姆斯和他的同事正在将他们的基因治疗工作扩展到其他先天性疾病。目前,他正在与达纳·法伯(Dana-Farber)小儿肿瘤学系主任Stuart Orkin博士一起进行一项雄心勃勃的项目 ,旨在通过基因疗法治愈镰状细胞疾病。

美国血液学会 (ASH)是世界上最大的关注血液病成因与治疗的专业学会, 已选择威廉姆斯为下一任副主席。他将在2015年出任总裁,成为担任该职位的第二位儿科医生。

对照顾孩子的热情和同情心是威廉姆斯的家庭大事。他的妻子辛迪(Cindy)是儿科护士,是波士顿儿童医院护理研究的项目总监。他们的女儿是费城儿童医院的高级儿科住院医师。

为了应对实验室和诊所紧张的生活,威廉姆斯和他的家人多年来一直将牲畜作为他们生活的一部分。他们在波士顿郊外的家中饲养马,鸡和蜜蜂。威廉姆斯和他的女儿从小就开始一起骑马。这位儿科医生说,他为达纳-法伯和波士顿儿童医院的许多人-新鲜的鸡蛋和蜂蜜-包括达纳-法伯主席爱德华·本·奔驰,马里兰州。