新闻发布

2007年1月24日，星期三

今天发布了一种罕见的白血病第三阶段癌症临床试验的阳性结果。结果表明，以前未经治疗的急性早幼粒细胞白血病（APL）的成年患者通过标准化学疗法诱导疾病缓解，然后接受化学药物三氧化二砷维持缓解，无事件生存率显着提高（更多患者与仅接受标准化疗的患者相比，其总生存期更好。该试验由国立卫生研究院下属的国家癌症研究所（NCI）赞助，并由其合作临床试验小组之一-癌症和白血病B组（CALGB）领导。

NIH主任Elias A. Zerhouni博士说：“在相当长的一段时间内，一种常见元素在缓解中不常见的疾病的临床试验中取得的积极结果令人鼓舞，”

急性早幼粒细胞白血病是急性髓样白血病（AML）的罕见亚型，在美国约占AML病例的10％，或每年约1,500例。它最常在年轻人和中年人中诊断出来，但在儿童和老年人中也有发生。标准的化疗方案可使约70％的患者完全缓解，并且在35％至45％的患者中显示5年生存率且无疾病复发。

NCI主任John Niederhuber说：“由于有资格参加该试验的患者数量有限，要在罕见癌症的临床试验中取得成功是一项艰巨的任务，因此，这对于所有患有这种白血病的患者来说都是一个令人鼓舞的消息。医师说：“这一积极成果再次证明了临床试验的好处，并有望鼓励其他人参加这种试验。”

这种特定类型的白血病在诊断时通常伴随威胁生命的出血，即使进行初始治疗，这种出血通常也会加重病情。近年来，通过在化学疗法中添加全反式视黄酸（ATRA或维甲酸），治疗得到了显着改善。最近，三氧化二砷（Trisenox®）被证明是在初始治疗后复发或复发其APL的患者中产生第二次缓解的有效药物。 ATRA和三氧化二砷均已获得美国食品和药物管理局（US Food and Drug Administration）的批准，可用于治疗APL。

CALGB协调的研究测试了将两个25天疗程的静脉三氧化二砷添加到ATRA和化疗的组合中的有效性和副作用。新诊断为APL的患者被随机分配为接受（1）每天两次的ATRA标准缓解治疗，柔红霉素4天和阿糖胞苷7天，这两种药物都是该疾病的标准化疗药物，随后是标准治疗-缓解方案，再加两个疗程的ATRA +柔红霉素，或（2）实验治疗，即患者接受相同的标准治疗，并在患者完全或部分缓解后且在标准之前立即加两个疗程的三氧化二砷缓解后方案。三氧化二砷疗程为周一至周五两小时的静脉输液，门诊时间为五周。缓解治疗完成后仍无可见白血病的患者，则需再接受一年口服化疗药物的治疗，以防止白血病复发。

在1999年6月至2005年3月之间，共有582名患者参加了这项研究。患者通过NCI赞助的五个北美合作肿瘤小组之一参加，包括CALGB，东部合作肿瘤小组（ECOG），西南肿瘤小组（SWOG），儿童肿瘤小组（COG）和加拿大国家癌症研究所，临床试验小组（NCIC-CTG）。通过研究设计，未将年龄小于15岁（占整个组的11％）的患者分配到含三氧化二砷的治疗中。

被诊断为三年后，仍存活且处于缓解状态且无白血病复发的成年患者中，含三氧化二砷的治疗组为77％，而标准治疗组为59％。这种差异具有高度的统计学意义。实验组合的更高效力也使三年后接受三氧化二砷的患者的总生存期更好，为86％，而标准治疗组为77％。

随访患者的中位时间为29个月。审查研究结果后，数据安全监视委员会将阳性结果通知研究人员和NCI，并公布结果，以便所有APL患者都有机会从这种治疗中受益。

该研究的主要研究者，北卡罗来纳州温斯顿塞勒姆市韦克森林大学医学博士Bayard Powell说：“白血病患者及其医生参加这项重要临床试验的意愿显着改善了这些患者和未来患者的预后使用APL。”

2006年12月在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学学会年会上报道了这种治疗的副作用。接受砷的人群与未接受砷的人群在血液学（血液计数）毒性方面没有差异，但是接受三氧化二砷治疗的人群中头痛和感染的发生率略高。计划于2007年6月在伊利诺伊州芝加哥举行的美国临床肿瘤学会年会上，对这些研究结果进行完整的科学介绍。

该研究的共同研究者，伊利诺伊州芝加哥大学医学博士理查德·拉森（Richard Larson）指出：“这些结果表明，三氧化二砷应被视为急性早幼粒细胞白血病患者初始治疗的一部分。”

该研究由NCI癌症治疗和诊断部门（DCTD）赞助，根据DCTD，NCI和宾夕法尼亚州弗雷泽（Frazer）的Cephalon，Inc.（Trisenox®的销售商和销售商）之间的临床试验协议进行，并由独立机构进行监控数据和安全监控委员会建议发布结果。

有关癌症的更多信息，请访问NCI网站http://www.cancer.gov或致电1-800-4-CANCER（1-800-422-6237）致电NCI的癌症信息服务。

关于美国国立卫生研究院（NIH）：美国国立卫生研究院（NIH）是美国的医学研究机构，包括27个研究所和中心，并且是美国卫生与公共服务部的组成部分。 NIH是进行和支持基础，临床和转化医学研究的主要联邦机构，并且正在调查常见和罕见疾病的病因，治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息，请访问www.nih.gov 。

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