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该计划将指导美国国立卫生研究院对1型糖尿病的研究

新闻发布

2006年10月11日,星期三

美国国立卫生研究院(NIH)发布了一项长期计划,该计划将有助于在未来十年中指导1型糖尿病的研究。 1型糖尿病研究的进展和新兴机会:一项战略计划[ http://www.T1Diabetes.nih.gov/plan ]确定了抗击这种自身免疫形式糖尿病的最新科学进展的目的和目标。

在将近2100万的糖尿病患者中,约有5%至10%患有1型糖尿病,以前称为青少年发病型糖尿病或胰岛素依赖型糖尿病。在这种形式的糖尿病中,免疫细胞攻击并破坏胰腺β细胞,从而产生生存所必需的关键激素胰岛素。 1型糖尿病倾向于在儿童和年轻人中发生,他们每天需要注射3次或更多次胰岛素,或使用胰岛素泵进行治疗以维持血糖控制。为了防止并发症,他们必须定期监测血糖,力争达到尽可能接近正常的范围。控制疾病的持续挑战给患者及其家人带来了沉重的负担。

1型糖尿病使人的寿命缩短了约15年,而早期死亡的主要原因是心脏病发作和中风。但是,在延长患有这种疾病的人的预期寿命方面,研究取得了巨大进展。最近的一项研究发现,1950年出生的人中有20%在1型糖尿病诊断后20年内死亡,而30%在诊断25年内死亡。但是,对于1975年至1980年之间出生的人,在诊断后20年内死亡的比例为3.5%,在25年内死亡的比例为7%。

“研究极大地改善了1型糖尿病患者的寿命和生活质量,并降低了发生某​​些严重并发症(如视网膜病变和肾衰竭)的风险。然而,在对抗这种复杂的自身免疫性疾病方面仍然存在许多挑战。美国国立卫生研究院战略计划提出了一种强有力的,面向未来研究的多方面方法,可以切实应对这些挑战。

该计划描述了1型糖尿病研究的科学进展,并概述了实现以下目标的具体目标:

为了解决供体胰岛的供应不足问题,β细胞生物学联合会正在探索β细胞的发展和再生,目的是增加无限数量的β细胞。其他项目包括追踪胰岛移植结果的注册表和一个研究小组,该研究小组正在测试在非人类灵长类动物肾脏和胰岛移植模型中诱导免疫耐受的方法。

科学家在预防和治疗糖尿病眼疾方面取得了长足的进步。通过激光治疗和玻璃体切除术,严重糖尿病性视网膜病患者的失明率降低了90%。 NIH研究人员发现一种叫做血管内皮生长因子(VEGF)的蛋白质会刺激异常血管的发展,这些血管侵入视网膜导致失明。美国国立卫生研究院(NIH)资助的临床研究正在测试控制眼中新血管生长的药物。

在了解高血糖如何导致细胞和组织损伤方面的进展已经导致产生了几种有前途的药物,这些药物准备在临床试验中进行测试以治疗和预防并发症。战略计划强调需要通过研究遗传因素的作用并应用系统生物学工具来进一步阐明这些途径。

  1. 确定1型糖尿病的遗传和环境原因
    遗传易感性和一种或多种环境触发因素都促进了1型糖尿病的发展。已经确定了赋予不同程度风险的基因,但是研究人员继续寻找其他基因。找到所有基因将增强预测谁有危险的能力并促进预防工作。由于许多具有高风险基因的人不会发展为1型糖尿病,因此科学家认为,环境因素(也许是毒素,传染原或饮食的组成部分)也起着作用。多个小组,包括国际1型糖尿病遗传协会和年轻糖尿病患者的环境决定因素(TEDDY),正在努力找出导致糖尿病的所有遗传和环境因素。他们的工作成果可能会带来巨大的好处,例如针对传染性触发因素的预防性疫苗或避免自身免疫和糖尿病发作的饮食变化。
  2. 预防或逆转1型糖尿病
    研究人员在理解,检测和监测自身免疫方面取得了长足的进步,现在拥有更好的工具来研究1型糖尿病的早期阶段。通过测试遗传易感性和自身抗体,他们可以确定谁患上1型糖尿病的风险高,中和低。他们还对导致β细胞破坏的免疫事件有更好的了解。现在有几项研究指出胰岛素本身是免疫细胞的靶标。包括1型糖尿病TrialNet和免疫耐受网络在内的临床试验小组目前正在测试调节免疫系统以预防1型糖尿病并阻止初诊断为糖尿病的人的自体免疫攻击的方法,这些人仍然具有一些功能正常的β细胞。
  3. 开发细胞替代疗法
    自2000年以来,加拿大埃德蒙顿艾伯塔大学的研究人员率先提出了一种用于移植胰岛或β细胞簇的新方法,研究人员一直在稳步改进针对1型糖尿病严重并发症患者的手术程序。胰岛移植改善了血糖控制,减轻了对低血糖症的意识,这使一些长期患有1型糖尿病的人痛苦不堪。但是,免疫抑制药的副作用阻止了机体排斥供体胰岛,使该过程仅限于对低血糖症不了解的人或在肾移植后已经服用免疫抑制药的人。研究人员试图通过以下方法克服胰岛移植的剩余障碍:
    • 开发方法以产生无限量的胰岛
    • 改善收获小岛的方法
    • 减少胰岛移植的并发症,以及
    • 测试方法以防止复发性自身免疫和供体胰岛的免疫排斥。
  4. 预防或减少1型糖尿病的低血糖
    大量的临床研究清楚地表明,强化血糖控制可显着延迟或预防1型糖尿病的眼,神经,肾和心脏并发症。严格控制的主要障碍是血糖过低,当胰岛素导致血糖下降过低时会发生血糖过低。一些难于控制的糖尿病患者在没有警告的情况下无法感觉到血糖下降和意识丧失。在NIH支持下开发的最新批准的连续血糖监测仪可帮助患者更轻松地控制血糖水平。这项革命性的技术是开发人造胰腺的第一步。当前的研究还集中在大脑如何通过行为疗法感知低血糖和控制低血糖。
  5. 预防或减少1型糖尿病的并发症
    糖尿病和高血压占所有新的肾衰竭病例的72%。在20%的年增长率(从5%增加到10%)之后,新的肾衰竭病例的发病率趋于稳定。最令人鼓舞的趋势是糖尿病,其中40岁以下白人新病例的发病率是20年来最低的。改善对葡萄糖和血压的控制以及使用称为ACE抑制剂和ARB的抗高血压药物可预防或延缓肾功能衰竭。有了良好的护理,现在只有不到10%的糖尿病患者会发展为肾功能衰竭。
  6. 吸引新人才并将新技术应用于1型糖尿病的研究
    吸引来自不同学科的才华横溢的科学家对糖尿病研究的成功与未来至关重要。美国国立卫生研究院正以不同的方式积极地实现这一目标,例如,鼓励跨学科合作,建立奖励研究创新与合作的激励机制以及吸引和培训新的糖尿病研究人员。

通过采用强大的新技术,研究人员已准备好解决1型糖尿病研究中最棘手的问题。例如,众所周知,在诊断出1型糖尿病时,患者已经失去了大部分的β细胞。有一种方法可以测量β细胞的实际数量,这将极大地帮助研究人员寻求新疗法。最新的诊断工具,例如磁共振成像(MRI)和正电子发射断层扫描(PET),给希望能够实时评估β细胞质量以判断有希望的疗法的效果带来希望。成像技术也被用于更好地了解大脑对低血糖的反应。

1型糖尿病研究的进展和新兴机会:在美国国家糖尿病与消化与肾脏疾病研究所(NIDDK)的领导下制定了一项战略计划,NIH是负责联邦糖尿病研究工作的NIH的组成部分,糖尿病跨机构协调委员会。 NIDDK网站http://www.T1Diabetes.nih.gov/plan上可以查看该文件,该文件是通过广泛的计划过程而制定的,该过程征求了患者倡导团体和外部科学专家对1型糖尿病研究的意见。

可以从NIDDK的美国糖尿病信息交换所(National Diabetes Information Clearinghouse)免费获得一份副本,电话是1-800-860-8747。有关1型糖尿病研究的更多信息,请访问www.T1Diabetes.nih.govwww.ClinicalTrials.gov

NIDDK是美国国立卫生研究院(NIH)的一部分,进行并支持糖尿病研究;内分泌和代谢疾病;消化系统疾病,营养和肥胖;和肾脏,泌尿科和血液科疾病。这些疾病遍及医学的各个领域,并折磨着各个年龄段和种族的人们,这些疾病涵盖了影响美国人的一些最常见,最严重和致残的疾病。

关于美国国立卫生研究院(NIH):美国国立卫生研究院(NIH)是美国的医学研究机构,包括27个研究所和中心,并且是美国卫生与公共服务部的组成部分。 NIH是进行和支持基础,临床和转化医学研究的主要联邦机构,并且正在调查常见和罕见疾病的病因,治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息,请访问www.nih.gov

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