新闻发布

2006年3月1日，星期三

一项针对多发性硬化症（MS），克罗恩病和类风湿关节炎的那他珠单抗（Tysabri®）药物治疗的3000多人的独立临床和实验室研究没有发现新证据，这种新疾病通常是致命性疾病，称为进行性多灶性白质脑病（PML）。该研究的实验室部分由美国国立卫生研究院（NIH）的国家神经疾病和中风研究所（NINDS）与NIH临床中心合作进行了协调。其他机构的临床和神经放射学专家也参加了会议。研究结果将发表在2006年3月2日的《新英格兰医学杂志》上。 *

纳他珠单抗是一种免疫系统修饰药物，于2004年11月获得美国食品和药物管理局的批准，用于治疗复发缓解型MS。研究表明，它可以大大减少该疾病的复发频率。然而，在制造商确定接受该药物的MS患者中有2例PML病例后，该药物于2005年2月从市场和临床试验中撤回。接受那他珠单抗治疗的克罗恩病患者也被诊断为PML。当前的研究是为了确定其他接受那他珠单抗治疗的人是否有患PML的危险。 PML的症状包括精神退化，视力，言语，平衡和运动问题，在大多数情况下，还包括昏迷和死亡。

NIH董事Elias A. Zerhouni医师表示：“这是NIH与私人机构合作运用其专业知识的重要机会，以解决严重破坏性疾病的迫切和意外风险。”

NINDS的Eugene Major博士说：“这项研究旨在解决参与该药物临床试验的人们对患者安全性的紧迫需求。” “我们必须评估还有谁可能面临风险。”梅杰博士担任独立裁决委员会（IAC）的主席，该委员会的成立是为了评估那他珠单抗治疗的患者撤出市场后接受PML的风险。他是NINDS分子医学与神经科学实验室的负责人，也是导致PML的病毒（称为JC病毒）的专家。 IAC的其他成员还有圣路易斯华盛顿大学医学院的神经病学家David B. Clifford，医学博士和英国伦敦皇后广场神经病研究所的神经放射学家Tarek Yousry，医学博士。

Major博士警告说，尽管该研究没有发现新的PML病例的证据，但研究人员不能肯定地说接受那他珠单抗的患者将来不会患上这种疾病。那他珠单抗的长期治疗相关的风险也是未知的。

世界上大多数人在儿童时期都暴露于JC病毒，并且一生中都可以检测到该病毒的抗体。但是，最初的感染通常不会引起明显的症状。 PML非常罕见，一旦发生，它几乎总是存在于免疫系统受损的人群中。

研究人员邀请了在临床试验中接受那他珠单抗治疗MS，克罗恩病和类风湿关节炎的患者参加评估。共有3116例暴露于那他珠单抗的患者参加了研究。他们接受了详细的临床病史，体格检查和脑磁共振成像（MRI）扫描。测试了一些患者的脑脊液中的JC病毒DNA。 IAC审查了被鉴定为可能患有PML体征的患者的临床信息和MRI。 NINDS的Major博士的研究团队与NIH的实验室医学部门合作，分析了脑脊液样本中的JC病毒DNA。那他珠单抗，Biogen Idec和Elan Pharmaceuticals的制造商为临床程序和MRI提供了支持。这些公司还提供了一些用于实验室测试的试剂和耗材。

由于可能存在PML，MRI异常或JC病毒血药浓度高的临床发现，共有44例患者转诊至IAC。他们都没有在脑脊液中发现可检测的JC病毒DNA。仅确认了先前报告的三例PML病例。数据表明，在这些接受那他珠单抗治疗平均17.9个月的患者中，与那他珠单抗相关的PML风险约为千分之一。

该研究未正式纳入接受那他珠单抗治疗的临床试验以外的患者。但是，由于PML是一种非常严重的疾病，其他接受那他珠单抗治疗的患者中的任何PML都有可能被诊断出。

Major博士说，这项研究的结果不仅对那他珠单抗重要，而且对目前正在开发的类似药物也很重要。 “即使受到严格的评估，PML仍然是一种罕见的疾病。但是，当我们改变免疫系统时，我们需要了解它可能产生哪些意想不到的影响。这次经验告诉我们，我们需要更多地了解JC病毒如何导致疾病，以便找到干预方法。”他补充说，将来可能会监测接受那他珠单抗和类似药物治疗的人对JC病毒的激活，以预防PML。

NINDS是美国国立卫生研究院（NIH）的组成部分，隶属于美国卫生与公众服务部（NIH），并且是国家针对大脑和神经系统进行生物医学研究的主要支持者。

* Yousry TA，Major EO，Ryschkewitsch C，Fahle G，Fischer S，Hou J，Culfman B，Miszkiel K，Mueller-Lenke N，Sanchez E，Barkhof F，Radue EW，JägerHR，Clifford DB。 “接受那他珠单抗治疗的进行性多灶性白质脑病患者的评估。” 《新英格兰医学杂志》 ，2006年3月2日，第一卷。 354号9，第26-35页。

关于美国国立卫生研究院（NIH）：美国国立卫生研究院（NIH）是美国的医学研究机构，包括27个研究所和中心，并且是美国卫生与公共服务部的组成部分。 NIH是进行和支持基础，临床和转化医学研究的主要联邦机构，并且正在调查常见和罕见疾病的病因，治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息，请访问www.nih.gov 。

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