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2006年1月24日，星期二

美国国立卫生研究院（NIH）和PKD基金会针对常染色体显性多囊肾（ADPKD）开展了两项治疗试验。常见的遗传性疾病的特征是肾脏和其他器官的囊肿，高血压和大脑中的动脉瘤（血管肿胀，可能会破裂）。症状通常出现在30至40岁之间，包括背部和侧面疼痛以及头痛。大约一半的ADPKD患者最终发展为肾功能衰竭，需要透析或进行肾脏移植。多囊肾病（HALT-PKD）的第一例停止进展患者是上周在亚特兰大的埃默里大学（Emory University）招募的，这是七个招募地点之一（ www.pkd.wustl.edu/pkd-tn ）。

“美国国立卫生研究院（NIH）等数十年的临床和基础研究为转化研究提供了令人振奋的机会，”美国国立糖尿病与消化与肾病研究所（NIDDK）负责HALT-PKD的肾脏专家Catherine M. Meyers博士说。 ）。 “自然，我们感谢PKD基金会的宝贵指导和支持。”

PKD基金会总裁兼首席执行官丹·拉尔森（Dan Larson）为试验的开始表示赞赏。拉森说：“公钥簿家庭渴望了解任何潜在的好处。” “他们的希望和PKD基金会的希望是，这将是找到治愈PKD的步骤，并改善对受影响者的护理和治疗。”

认真控制血压并使用ACE抑制剂或ARB，通过减少尿液中的蛋白质并防止对肾脏小血管的损害，可以显着延迟或预防肾脏疾病以及糖尿病和其他原因引起的衰竭。在PKD中进行这些治疗的早期试验尚不确定，可能是因为涉及的患者数量很少。

在接下来的2年中，HALT-PKD将招募1,000多名患有ADPKD的人员，并在亚特兰大，波士顿，克利夫兰，丹佛，堪萨斯城，堪萨斯州和明尼苏达州罗切斯特的中心对他们进行长达4年的治疗。两项试验将比较使用血管紧张素转换酶抑制剂（ACE抑制剂）的标准疗法与同时使用ACE抑制剂和血管紧张素受体阻滞剂（ARB）的强化疗法。患者将免费获得用于在家中测量血压，门诊就诊，实验室检查和研究药物的设备。他们还将使用称为eGFR的标准血液测试方法和其他跟踪肾脏疾病进展的方法来评估其肾功能。

HALT-PKD研究A，针对15至49岁的早期疾病（eGFR> 60）的人，还将比较标准（120-130 / 70-80 mm Hg）和低（95-110 / 60-75 mm Hg ）使用NIDDK的PKD放射影像学研究联盟开发的磁共振成像方法测量血压目标并测量囊肿和肾脏大小的变化。研究B针对年龄在18至64岁及更高疾病（eGFR 30-60）的人群，将追踪eGFR下降50％所需的时间，对肾衰竭治疗的需求以及患者死亡的情况。

PKD估计影响500,000人，其中约90％患有ADPKD。 2003年，有23,000名患有囊性肾病（主要是PKD）的人接受了透析或肾脏移植，这使其成为该国第四大肾衰竭的主要原因。尽管对ADPKD进行基因检测可以帮助确定家庭成员是否可以安全地捐献肾脏，但检测无法预测疾病的症状或严重程度，与普通人群相比，这也增加了心脏病发作，中风和早期死亡的风险。

勃林格殷格翰制药公司和默克公司也提供对HALT-PKD的支持。

想要查询更多的信息：

• 可以从NIDDK（ www.niddk.nih.gov）和PKD基金会（ www.pkdcure.org）和1-800-PKD-CURE了解有关PKD的更多信息。
  
• 在www.nkdep.nih.gov上了解NIDDK的国家肾脏病教育计划（NKDEP）。 NKDEP鼓励早期诊断和治疗；鼓励进行系统更改，例如由实验室进行统一报告；并为医疗专业人员开发节省时间的工具，包括eGFR计算器和一封咨询信，以根据疾病阶段制定下一步计划。

关于美国国立卫生研究院（NIH）：美国国立卫生研究院（NIH）是美国的医学研究机构，包括27个研究所和中心，并且是美国卫生与公共服务部的组成部分。 NIH是进行和支持基础，临床和转化医学研究的主要联邦机构，并且正在调查常见和罕见疾病的病因，治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息，请访问www.nih.gov 。

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