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自2000年以来,由于基本技术的发展,mRNA药物的开发变得完整。在这种发展的进展中,MRNA疫苗已在基因组信息发布后仅11个月内将新的冠状病毒(SARS-COV-2)用于实际使用。 mRNA疫苗不仅显示出高度发展的作用,而且还显示了减少感染本身的预防感染作用。

首先与新电晕一起使用的mRNA药物

2020年1月12日,中国当局发布了有关新科罗隆病毒的基因组信息,这似乎是中国武汉报道的肺炎的原因。然后只有11个月。

2020年12月2日,英国制药公司和医疗产品监管机构(MHRA)由德国Biontech和Pfizer开发,这是一种新的冠状病毒感染的疫苗(Covid-19)。冠状病毒改良的uriidine uriidine uriidine rna疫苗,活性成分:tojinaman:tojinaman:tojinaman:tojinaman)授予紧急使用许可证(EUA)。此外,美国食品药品监督管理局(FDA)于12月11日将EUA送往Cominati,并于12月18日由Moderna开发的“ Spike Bucks”(冠状病毒Uriidine RNA RNA疫苗,Elasomelan)。

以前所未有的速度开发的两种mRNA疫苗使世界脱离了Covid-19的大流行。据估计,这两种mRNA疫苗已被全球1000亿剂接种。达到这些mRNA疫苗实际使用的两家公司在2021年在全球制药公司的医疗药物销售排名中,在Biontech(224亿美元)中排名第15,而ModernA(184亿美元)(184亿美元)18th。我跳了出来。此外,随着mRNA药物的新药物发现方式,两家公司的疫苗的成功引起了很多关注。

mRNA药物是人为地合成和施用mRNA的药物,靶蛋白信息(基因),通过在细胞质中产生靶蛋白来产生或预防该疾病。在mRNA药物中,诱导宿主宿主的抗原蛋白的基因被称为mRNA疫苗。

mRNA药物具有限制性,即靶蛋白的表达是短暂的,需要递送技术以保持活体的稳定性,但是(1),无论大小或三维结构如何。 )应用于所有细胞,包括非裂隙细胞,(3)它不进入细胞核,因此没有插入基因组(DNA)的风险。有益处。

由于mRNA是一种活性成分,因此在活体中的稳定性较低,因此通常在递送介质(例如脂质纳米颗粒(LNP)和脂质体)中给药。将mRNA包含在递送培养基中,并掺入内吞作用的细胞中,释放到细胞质中,并与核糖体产生靶蛋白。翻译后修饰靶蛋白,在细胞质内,细胞核,有机酯,分泌和相互作用的细胞质中相互作用(图1)。

图1 mRNA药物的结构和动作机制

为了提高mRNA的稳定性和翻译效率,mRNA药物具有CAP结构和非翻译区域。在翻译后,在细胞内,细胞核,有机酯和外部细胞中的细胞功能后,在细胞原中产生的靶蛋白(如普通蛋白)进行了修饰。

由于mRNA(一种活性成分)是核酸,因此将mRNA药物定位为一种核酸药物。然而,核酸药物(例如反义药物和siRNA药物)可以以十二至数十碱基的长度合成,而mRNA药物则超过数千种碱基到10,000碱基。不能合成。因此,mRNA调节并放大编码靶蛋白基因的质粒DNA,并从模制DNA的DNA中纯化,并使用各种酶(体外转录:IVT)。

继续下次。

9/27网络研讨会“ mrna Pharmaceutical,Next -Generation Grug Discovery Technology”

现在,mRNA药物不仅用于传染病,而且还用于癌症疫苗,局部再生医学以及补充稀有疾病的蛋白质,因此吸引了人们的注意力。许多研究人员还在国内学院开始使用mRNA药物和mRNA疫苗。 Nikkei Biotech计划了一项网络研讨会,该网络研讨会观看其与国内外专家的潜力。
有关更多信息,请参见https://nkbp.jp/bio0927。