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从旧药物到新的癌症治疗方法

在寻找更好的抗癌药物时,达纳-法伯(Dana-Farber)肿瘤学家戴维·弗兰克(David Frank博士不是有耐心的人。尽管新的癌症科学有望将新颖,改良的疗法带到床边,但这可能需要很多年,而弗兰克不愿意等待。

他说:“我们需要尽快为患者提供新的治疗方法。”

弗兰克(Frank)在他的实验室中研究了癌细胞中破碎的途径,这些途径将其驱动至形成肿瘤的失控生长。在许多癌症中,其中一种称为STAT3的信号通路就像一个开关处于“接通”位置。阻止或禁用该断开的开关是使癌症脱轨的逻辑策略。

医学博士David Frank

达纳-法伯(Dana-Farber)和其他地方的科学家正在艰苦的工作中,寻找可以击中“目标”(例如STAT3途径故障)的化合物。但是,即使他们找到了它,一家制药公司也可能需要10年和数亿美元才能将其转变为药物。然后价格可能会很高。

弗兰克(Frank)有一个简化流程的想法-有点赌博,但值得尝试。

有时,已经被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于一种疾病的药物对另一种疾病也同样有效。弗兰克认为,如果可以找到一种批准的药物来阻断STAT3通路,则可以迅速将其重新用于治疗癌症。

得益于多发性骨髓瘤研究基金会的支持,Frank可以访问一个1200个以前经过FDA批准的药物样品库。而且,这些药物不再受专利保护,“因此,您将不必与任何公司谈判权利,”弗兰克解释说。

图书馆以15个实验室平板的形式到达了达纳-法伯(Dana-Farber),每个平板包含80种不同的药物样品。

经过六个月的筛选和分析,一种药物脱颖而出。它被称为乙胺嘧啶,被广泛用于治疗疟疾和其他寄生虫感染-尽管不能通过抑制STAT3途径来实现,但在这些寄生虫中却没有发现。

“我们发现它在阻止癌细胞生长方面也非常有效,而且相对无毒,”弗兰克说。

因此,在短短几个月内,筛查策略就产生了一种“新”的抗癌旧药。由于乙胺嘧啶已被证明对人体安全,因此几乎可以立即进行临床试验。

Frank和Jennifer Brown博士专门研究慢性淋巴细胞性白血病 ,是Dana-Farber慢性淋巴细胞性白血病中心的负责人,他开始了乙胺嘧啶用于慢性淋巴细胞性白血病患者临床试验

该试验由淋巴瘤研究基金会资助,目前正在招募患者。弗兰克说,如果该药证明有效,那么就可以将其作为“非处方”用途使用。而且它比新开发的抗癌药便宜得多。

弗兰克说,他对赌博的回报感到“非常满意”。