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最后,在日本可能会开始抗复合C5抗体ECLISTAB对吉兰谷综合征的发展。今年6月,卫生,劳动和福利部被指定为开创性的检查系统。在8月31日在冈山县举行的日本神经病学会第61届年会上,奇巴大学脑神经病学的Sonoko Misawa引入了研讨会的发展趋势,以引入有关吉兰谷综合征的治疗。 “在日本神经病学医生进行了由医生主导的临床试验之后,计划使用Eclizmab对吉兰谷综合症的治疗。我们将向世界传播好效果。我想要。”

Guillillan Valley综合征是一种周围神经系统疾病,导致肢体减少以减少肢体,此前是弯曲杆菌和现场巨型病毒等传染病。发作后一周至两周,肢体麻木和瘫痪发生了,在2到4周内肌肉无力最强,并逐渐恢复。当症状最严重时,四肢可能根本无法移动,否则您可能需要人工呼吸,但是在许多情况下,它会在几个月内改善。

吉兰谷综合征的标准治疗方法是给药免疫球蛋白或血浆纯化疗法。但是,目前的死亡率约为5%,约有20%必须戴呼吸机,约有20%在一年内无法独立行走的患者,约有40例必须改变职业。%的%%。这不是一个很好的预后疾病。

根据2013年日本神经协会的说法,在诊断后立即进行诊断后,“尽快考虑”第二次IVIG管理,并观察到IVIG大约一周。

在荷兰,对第二次IVIG给药的有效性进行了积极验证。在被诊断出患有吉兰谷综合症之后,IVIG将在第七天对巨型人进行评估。巨型人中有6至12点的患者的风险很差,随机分为诊断后的第七天管理第二个IVIG的组,安慰剂进行安慰剂,并在四个星期后评估功能障碍得分。

MGO以三个指标进行评估:“年龄”,“晚期腹泻”,“ MRC Sum得分(通过评估12肢12肌肉的肌肉强度从0 [无肌肉收缩]]到5 [正常]) “可以预测,如果住院时的兆兆兆为7点或更多点,半年后的独立百分比将为30%或以上,如果住院第七天为10%或更多。 ,可以预测。

功能障碍的功能障碍是正常的,一个点是可以运行的次要症状或迹象,可以在没有支撑的情况下行走2点5m,如果有支撑或支撑,可以将3分行走5m轮椅和5分连接到呼吸机上,而6点死亡。

结果于2019年宣布,但不幸的是结果为负。当分配了40多名患者时,将功能障碍分数在四个星期后比较,管理第二个IVIG和安慰剂组的组之间没有显着差异。此外,管理第二个IVIG的组被认为比Plasebo组更严重,具有严重的血栓形成。 “有必要知道,在临床试验中,指南中建议的第二个IVIG管理的有效性已被拒绝。”

另一方面,目前有两种新疗法。一种是使用免疫球蛋白 - 降解酶(链球菌链球菌降解酶)的治疗方法。 IDES本身是一种酶,可切断免疫球蛋白和FAB的FC部分之间的连接。它也是A组A溶血性遗集的毒素。根据基础研究,即使免疫球蛋白与GM1结合,GM1是弯曲杆菌的糖脂质(吉兰谷综合征的原因),FC部分也不合并,因此没有伴随补体(活跃(活跃)已确认它已得到证实。不会转换。 IDE的发展目前正在欧洲进行第二阶段的临床试验,Misawa说:“我们正在使用新机制关注结果。”

另一个发展是一种治疗方法,该治疗疗法特异性结合了补充。靶向补充的治疗方法有两种类型,靶向补体C1Q的抗体正在欧洲开发。另一方面,关于补充C5靶向的抗体的治疗,千叶大学脑神经病学教授Satoshi Kuwahara一直在开发(相关文章:“抑制吉兰谷综合症是有效的。 - 综合C5抗体eclizmab(产品名称Sorillis)。

这项Eclizu Mabu主导的临床试验是评估一开始两周内恢复与IVIG + ECLISTBAB和IVIG + PLASEBO组的病例的比率,并在4周内可以单独行走的地方。以2:1的比例注册了33例病例,并分配给IVIG + ECLISTBAB组和IVIG + PLASEBO组。

该测试是不可比的,并验证已恢复已恢复给已施用Eclismab的组的案例的90%置信区间的下限是否超过了预期效应的比例。这是一个设计。不幸的是,无法实现这一主要评估项目,但是从24周开始,在IVIG + ECLISTAB组中恢复到步行的病例的比率可以达到92%,并且达到了IVIG +安慰剂组的72%。显示出来。 Misawa回忆说,所有注册患者在注册时都有四到五个功能障碍分数,并且“认为这是很有希望的。”此外,在IVIG + ECLISTAB组中,回收与次级评估项目的病例与次级评估项目的比率达到了74%,该组的比例高于IVIG +安慰剂组的18%。

结果,今年6月,卫生部,劳工和福利部被指定为埃克里兹马布(Ekrizmab)管理到吉兰谷综合症的先驱。出售Sorillis的Alexion Pharma计划在日本开发。

最后,马萨瓦先生提到了他关于吉兰谷综合症治疗和发展的未来前景。吉兰谷综合征的临床疾病类型有两种类型,一种轴类型和一种易碎类型。轴类型的机制已充分理解,轴向恶化是由于抗旋转剂抗体的沉积而导致的,导致轴恶化。但是,该机制尚未对钝类型进行很好的理解。我知道补品涉及,但我不知道参与多少。此外,欧洲的轴类型吉兰山谷综合征的频率高达6至17%,但在南美为30%至40%,在亚洲,不到40%至80%(但在印度为8%)。 Misawa说:“您应该了解,有一种疾病类型在补体中有不同的参与,并且该疾病类型的频率存在区域差异,并评估了临床试验的结果。”

“预后的急剧改善是,吉兰谷综合征的治疗仍处于开发阶段,但即使在严重的情况下也可以在六个月内运行。即使您可以跑步,在某些情况下,面部瘫痪或您必须改变职业的情况。现在我们能够治疗它,我们有更高的治疗目标,我们有可能目标相同像以前一样生病的生活,我们认为我们应该瞄准。”