4006-776-356 出国就医服务电话

预约国外,最快 1 个工作日回馈预约结果

出境医 / 前沿医讯 /

德国Biontech是德国高级副总裁,他于2022年获得了日本国际奖(日本奖),以及恩尼斯大学大学的德鲁·魏斯曼教授来日本参加了颁奖典礼。颁奖典礼于2022年4月13日在东京举行,随后在14日举行了在线演讲,并于15日举行了新闻发布会。魏斯曼回顾了他过去关于mRNA药物实际使用的研究,并回忆说:“与原始期望不同,几乎没有回应。”

卡塔林·卡里科(Katalin Kariko)教授(左)和恩尼尔瓦尼亚大学(University Ofnnsylvania)

卡里科(Kariko)和魏斯曼(Weissman)在“关于mRNA疫苗开发的开创性研究”中取得了认可,并赢得了2022年日本国际奖(材料,材料和生产领域)。他们于1997年在宾夕法尼亚大学进行联合研究,以实践mRNA药物,并发表了几篇论文。

2005年8月,当构成RNA的Uriidine被修饰符RNA的Chude Duridine取代时,它不会激活树突状细胞和Toll -like受体(TLR)的天然免疫力。 2008年11月,用和弦圆取代urijin的修饰RNA表明体内显着提高了蛋白质的翻译能力,它在分子疗法中发表了论文。

这些研究结果是新癌症感染(Covid-19),Biontech和辉瑞的“ Cominati”(冠状病毒uriidine RNA疫苗(SARS-COV-2))和大米的mRNA疫苗和帕克斯的“ Cominati”和大米。 (冠状病毒修饰的乌里汀RNA疫苗(SARS-COV-2))。在14日的演讲和15日的新闻发布会上,卡里科(Kariko)和魏斯曼(Weissman)回顾了他们的研究,并表达了他们对未来mRNA药物的前景。

2005年8月,他们让人联想起“与原始期望不同”(Weissman)的“免疫杂志几乎没有回应”。当时,魏斯曼先生认为,同一篇论文会意识到mRNA毒品,并说:“如果发表论文出现,电话就会听起来。”(魏斯曼)。卡里科还回忆说:“我认为许多讲座会来,但我几乎很感兴趣。”

当时,卡里科(Kariko)当时要求进行邀请演讲,塞亚大学(Seya University)是第26届萨波罗国际癌症研讨会的代表,是北海道大学(当时的标题)。该研讨会是基于癌症和炎症性疾病的自然免疫力的主题,以及大阪大学的Shizuo Yoshio教授(当时的标题为标题)。但是,参加了研讨会的卡里科(Kariko)意识到“在mRNA药物之前,仍然必须做些事情,例如纯化和大规模制造技术。”

他们后来继续研究体内数据,并使用高效液相色谱(HPLC)开发了精炼技术,并于2006年创办了一家业务,开始了US RNARX。我们继续瞄准mRNA药物。 “仅仅因为对论文没有回应并不意味着我们的利益消失了,我们希望公司有一天能来到公司,公司开始发展,并且该技术将获得许可。这可能是固执的。

魏斯曼“体内遗传治疗变成了游戏规则改变者”

在新闻发布会上,他们提到(1)感染疫苗,(2)含有基因组编辑疗法的遗传治疗和(3)癌症疫苗。

(1)关于mRNA疫苗感染的可能性,它们表明,mRNA疫苗将用于其他各种其他传染病,并在短时间内创建和开发。他指出,它可以合成。并以低成本进行完善。卡里科说:“目前的带状疱疹疫苗非常昂贵,但会更便宜。”

此外,很难将有效性与其他疫苗方式进行比较,但魏斯曼先生说:“ mRNA疫苗在动物实验水平上对Covid-19具有非常强的免疫反应。免疫力。我们目前正在开发一种用于Panchoron病毒感染和流感病毒感染的通用疫苗,并且更有用和有效。他展示了他的想法,可以实际使用高度性疫苗。

(2)关于包括基因组编辑疗法在内的遗传疗法的可能性,Intellia Therapeutics用于CRISPR/CAS9,由Regeneron Pharmaceuticals和Transciratoria(attr)淀粉样变性共同开发。魏斯曼(Weissman)的体内嵌合体抗原受体T细胞(CAR-T)疗法等。他说他会增加。

NTLA-2001是一种体内基因组编辑疗法,它包含编码脂质纳米颗粒(LNP)中特定于TTR基因的指南RNA和CAS9的mRNA,并将其用于静脉路径。此外,Weissman先生正在体内研究的CAR-T疗法,该疗法可确保和施用mRNA,该疗法将抗纤维的CAR基因封闭在靶向CD5的脂质纳米颗粒(LNP)中。治疗,这是目前显示小鼠有效性的阶段。

“目前,用于CAR-T疗法和遗传疾病的遗传治疗是一种很好的治疗方法,但是它非常昂贵,因为它必须在体外细胞中引入和培养治疗基因。不是。我们正在开发体内的基因治疗,它用脂质纳米颗粒(LNP)传递造血干细胞和T细胞,而不是从患者那里提取细胞。它将是一个改变的。”作为针对LNP特定细胞和器官的一种方法,它解释说使用了细胞和组织特异性分子的抗体,例如用抗PECAM和靶向血管细胞的抗体修饰LNP。

(3)关于癌症疫苗,卡里科承认:“我尚不知道应该针对哪些表位,并且尚未工作到目前为止。”但是,“已经完成了许多研究,有进步,并且有学习。需要一些时间来知道应该将哪些表位定为目标,但是如果有更多的投资和各种实验,我认为这将成功。”