美国食品药品监督管理局（FDA）批准了第一种针对胆管癌的靶向疗法。 pemazyre（pemigatinib）适用于患有晚期胆管癌的成年人，其癌症在至少一种先前的化学疗法治疗后已经成长，其肿瘤在FGFR2基因中有突变。

FGFR（成纤维细胞生长因子受体）是细胞上的蛋白质，可帮助它们正常生长和分裂。一小部分患有胆管癌的人在产生FGFR的基因中会发生变化，从而导致FGFR蛋白质异常，导致细胞长大并变成癌症。 pemazyre阻断了胆管肿瘤细胞中的异常FGFR2蛋白，并防止它们生长。

Pemazyre是第一个专门用于胆管癌的药物。这很重要，因为大多数患者在癌症已经扩散后被诊断出来，无法接受手术治疗。标准治疗已成为批准其他癌症类型的化学疗法药物的组合。

FDA基于107名晚期胆管癌患者的临床试验，这些临床试验至少接受过一种化学疗法治疗，其肿瘤具有FGFR2基因突变。该试验测量了总体反应，这意味着肿瘤缩减（部分反应）或消失的患者数量（完全反应）。

总体反应率为36％，有2.8％的患者完全反应，33％的患者有部分反应。在有反应的38例患者中，有24例患者（63％）的反应持续了6个月或更长时间，7例患者（18％）的反应持续了12个月或更长时间。

彭曼（Pemazyre）每天被用作平板电脑连续14天，然后休息7天，然后重新开始。如果患者癌症恶化或副作用过于严重，则停止服用该药物。最常见的副作用是血液中的磷酸盐过多或太少眼睛或其他眼睛问题，以及关节，腹痛或背痛。

FDA授予Pemazyre优先审查和突破性疗法名称。这些计划旨在使患者更快地使用严重疾病的药物。将需要另一项临床试验来确认结果。彭泽尔（Pemazyre）还收到了孤儿药物名称，该药物提供了经济激励措施，以鼓励开发稀有疾病的药物。

Pemazyre由Incyte Corporation销售。