美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Ayvakit（Avapritinib）治疗具有一定基因突变的晚期胃肠道基质肿瘤（GIST）的患者。要点是一种在胃肠道中生长的癌症，最常见于胃或小肠。新药批准是针对PDGFRA基因中某些突变的GIST。

只有大约5％至10％的GIST具有PDGFRA突变。这些肿瘤通常对已经在市场上的疗法反应不佳。 Ayvakit是一种称为酪氨酸激酶抑制剂的靶向疗法。它通过阻止某些蛋白质（包括PDGFRA）来帮助癌细胞分裂和生长。

FDA的批准基于43人的临床试验，该试验的PDGFRA基因被称为外显子18突变。该试验测量了反应率，这是服用ayvakit后至少缩小一定数量的参与者肿瘤。总体反应率为84％，有7％的反应（没有剩余肿瘤的迹象）和77％的部分反应。对于具有特定PDGFRA D842V突变的患者亚组，完整的缓解率为8％，部分应答率为82％。

通过FDA使用突破疗法和快速轨道名称对Ayvakit进行了评估，该计划旨在加快治疗严重疾病的药物的可用性。它还被授予孤儿药物名称，该药物提供了经济激励措施，以鼓励开发稀有疾病的药物。

Ayvakit是每天服用一次的药丸。副作用可能包括肿胀，恶心，呕吐，食欲下降，腹泻，腹痛，便秘，疲劳，思维问题，头发颜色的变化，多余的泪水，皮疹和头晕。

如果患者在头骨内部导致出血，则应停止服用ayvakit或较低剂量。如果在中枢神经系统中引起问题，包括思考问题，头晕，睡眠障碍，情绪障碍，言语障碍和幻觉，应暂时或永久停止Ayvakit。警告孕妇艾瓦基特可能会伤害胎儿或新生婴儿。繁殖年龄的男人和女人在服用艾瓦基特时应使用节育措施。

Ayvakit由Blueprint Medicines Corporation销售。