美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了患有NTRK基因变化阳性的成年人和青少年的Rozlytrek（Entrectinib），这可以帮助癌肿瘤生长。 Rozlytrek是一种靶向疗法，称为激酶抑制剂。

这是FDA第三次批准使用特定遗传变化的药物来治疗肿瘤，而不是在体内发现癌症的地方。同时，FDA还批准了Rozlytrek患有一种肺癌。

Rozlytrek的批准是根据肿瘤的遗传特性而不是其在体内的位置来治疗肿瘤的癌症药物开发的又一个重要一步。去年，FDA批准了成年人和具有实体瘤儿童的Vitrakvi（Larotrectinib），这些VITRAKVI（测试NTRK基因变化呈阳性）。 2017年，FDA扩大了KeyTruda（Pembrolizumab）的批准，包括针对成人和患有高水平微卫星不稳定性（MSI-H）或不匹配修复缺陷（DMMR）的晚期实体瘤儿童的治疗方法。

“我们正处于癌症治疗中创新的激动人心的时代，因为我们继续看到组织不可知的疗法的发展，这些疗法有可能改变癌症治疗。我们看到使用生物标志物来指导药物开发和更有针对性的药物的持续进展。”

FDA根据4个涉及54名NTRK融合阳性肿瘤的成年人的临床试验的数据加速了Rozlytrek的批准。在这些患者中诊断出的最常见的癌症类型是肺，唾液腺，乳腺，甲状腺和结直肠癌。

所有患者均以药丸形式赋予Rozlytrek。总体缓解率是肿瘤缩减的患者的一部分，为57％。在回应的人中，有61％的改善持续了至少9个月。

在30岁以下的NTRK融合阳性肿瘤的30名患者中，Rozlytrek在12岁及12岁以上的儿童中的安全性，尽管它们不是临床试验的一部分。 FDA表示，它继续鼓励将青少年纳入临床试验。

FDA还批准了患有晚期非小肺癌（NSCLC）成年人的Rozlytrek，该肺癌（NSCLC）测试了ROS1基因变化阳性的阳性。该批准是基于对51名ROS1阳性NSCLC成年人的临床研究，这些NSCLC已扩散到人体的其他部位。总回应率为78％。在回应的人中，有55％的进步持续了至少12个月。

Rozlytrek使用多种FDA方法批准了旨在加快药物治疗严重疾病的可用性：突破疗法指定，优先审查状态和加速批准。它还被授予孤儿药物名称，该药物提供了经济激励措施，以鼓励开发稀有疾病的药物。

常见的副作用包括疲劳，便秘，腹泻，恶心和呕吐，口味变化，肿胀，头晕，痛苦的灼痛或刺痛的感觉，肌肉和关节疼痛，呼吸急促，思维和记忆问题，思维和记忆问题，体重增加，咳嗽，咳嗽，发烧和视觉问题。 Rozlytrek最严重的副作用是对心脏和肝脏的损害。中枢神经系统问题可能包括混乱，麻烦思维，焦虑，抑郁，自杀思维，头晕和睡眠变化；骨折，血液中的尿酸水平升高以及严重的视力问题。怀孕或母乳喂养的妇女不应服用Rozlytrek，因为这可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。生殖年龄的男女在服用药物时应使用避孕药。

Rozlytrek由Genentech销售。