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Waldenström的巨球蛋白血症是什么?

Waldenström巨球蛋白血症 (Waldenström's)是一种缓慢生长的非霍奇金淋巴瘤,其特征是抗体水平异常,称为巨球蛋白(IgM)。 Waldenström亦称为淋巴浆细胞性淋巴瘤,主要在骨髓中形成,可阻碍正常血细胞的生长,从而导致贫血和免疫系统减弱。

史蒂芬·特雷恩(Steven Treon)医学博士

Waldenström有时不产生症状(无症状),并且经常在血液检查中发现。但是,Waldenström细胞产生的IgM量增加会导致出血过多以及视力问题。其他症状可能包括肝脏,脾脏或淋巴结肿大,头痛,疲劳,体重减轻以及鼻子和牙龈长期渗血。

无症状患者可能不需要立即接受治疗,可以监测疾病进展。如果需要治疗,则可以包括化学疗法药物放射疗法免疫疗法 。对于年轻患者, 干细胞移植也可能是一种选择。

最近, 药物依鲁替尼被美国食品和药物管理局 (FDA)批准用于治疗Waldenström病,这是该疾病的第一个也是唯一获得批准的治疗方法。依鲁替尼可通过阻断恶性B细胞中一种称为BTK的蛋白质而发挥作用,该蛋白质可进行癌细胞生存所需的活动。 BTK由MYD88 L265P突变激活,该突变在90%的Waldenström病患者中发现。

Waldenström很少见; 在美国,每年大约有1,000至1,500人被诊断出患有这种疾病 。它在男性中几乎是女性的两倍,而艾什肯纳齐犹太人的体面人士可能更容易患Waldenström。常见的疾病是在家庭中发生。

随着年龄的增长,发展Waldenström的机会也会增加;一般患者在被诊断时大约在60岁左右。

尽管Waldenström 是无法治愈的,但许多患者能够过着积极的生活,并且在治疗后可能会经历数年的无症状缓解。

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