通常认为针对癌症的靶向治疗需要针对每种癌症和亚型开发单独的药物。但是，最近批准的药物依鲁替尼（Imbruvica®）用于Waldenström的巨球蛋白血症（一种罕见的淋巴瘤形式）显示出相反的事实：单一药物可以有效治疗多种类型的癌症，只要它们源自同一分子机制。

上个月， Waldenström成为依鲁替尼已获得美国食品和药物管理局 （FDA）批准的第四种癌症。在2013年和2014年，该药先后被批准用于已经使用过一种疗法治疗过的套细胞淋巴瘤患者。 适用于已接受过至少一种先前疗法的慢性淋巴细胞性白血病（CLL）患者；对于CLL患者，其肿瘤细胞丢失了特定的染色体部分。

共同的观点是，所有这四种情况都是B细胞的恶性肿瘤，B细胞是制造抗感染抗体的白细胞。依鲁替尼通过在恶性B细胞中窒息一种称为BTK的蛋白质而发挥作用。通常，BTK使B细胞能够繁殖和存活并执行两项关键功能-粘附至邻近细胞以及从淋巴组织中移出。通过阻断BTK，依鲁替尼从本质上防止了癌性B细胞进行其生存所需的活动。

FDA一月份的决定使Imbruvica®成为Waldenström病患者的首个也是唯一获批的治疗方法。 医学博士史蒂文·P·特雷恩说：“由于自70年前首次发现以来，从未有FDA批准Waldenström的治疗方法，因此医生不得不依靠从类似癌症中借来的疗法来治疗这些患者。” D. ， Dana-Farber的Waldenström巨球蛋白血症Bing中心主任，他领导了提供FDA决定依据的数据的临床试验。 “我对FDA认识到这一需求并批准Imbruvica®表示由衷的感谢。我感谢那些辛勤工作和奉献精神帮助发现这种疾病的遗传原因并确定依鲁替尼为靶向治疗的科学家以及多家领先的临床医生。努力参加该临床试验的医学中心表明，Imbruvica®是对Waldenström巨球蛋白血症患者的一种安全有效的疗法。”

根据美国癌症协会的统计 ，在美国，每年约有1,000至1,500人被诊断出患有Waldenström病。它在男人中比在女人中更常见，在Ashkenazi（东欧犹太人）血统的人中更普遍，并且在老年人中的发病率高于年轻人。 Waldenström的治疗药物包括利妥昔单抗，硼替佐米和苯达莫司汀等药物。