急性粒细胞白血病（AML）/骨髓增生异常综合症（MDS）Moon Shot已启动两项临床试验，以解决MDS患者的关键问题：当疾病抵抗关键的一类药物-低甲基化药物时，病情便会迅速发展。两项试验均基于医师-科学家和月球领导者Guillermo Garcia-Manero医学博士 （ 白血病教授）对耐药MDS的研究。

其中一项试验是在白血病中首次进行的一种称为免疫检查点封锁的新型癌症免疫疗法。

Garcia-Manero及其同事牵涉到几种免疫检查点分子，这些分子在MDS抗性的发展中阻止了免疫系统对癌细胞的自然攻击。在实体瘤中，这些检查点已被基于抗体的药物成功阻断，释放了免疫系统进行攻击，这是James Allison博士发明的方法。 ，免疫治疗平台执行主任和免疫学主席。

该临床试验测试了一种可阻断PD1检查点的药物。

研究小组还确定了受体2蛋白（TLR2）作为潜在靶标，并与一家爱尔兰生物技术公司联系以在第二项临床试验中测试针对TLR2的抗体。

Garcia-Manero说，深入的研究仍在寻找其他抵抗力来源。已经产生了三对耐药和药物敏感的MDS细胞系，以及第一个MDS小鼠模型。

登月射击研究人员还发现了错误的分子信号通路，这些通路导致了某些MDS患者的耐药性。

在分子信号传导中，细胞中的一组分子共同作用以控制一个或多个细胞功能。通路中的第一个分子接收信号后，它会激活另一个分子。

重复该过程，直到最后一个分子被激活并完成细胞功能。信号通路的异常激活会导致癌症，耐药性或其他问题。

同时进行并行DNA和RNA测序以降低成本并加快测序速度的同时，DNA甲基化分析也正在开发中，DNA甲基化分析可识别细胞用来关闭抑制癌细胞基因的通用信号传递工具。

也有针对抗次甲基化剂的AML细胞系的类似研究工作。

在APOLLO平台（适应性的以患者为导向的纵向学习优化）的主持下，已对随着时间的推移从患者身上反复收集的3500多个AML和MDS样本进行了基因组测序。

“我们希望在五年内对AML和MDS达到完整的基因组和蛋白质组学理解，” Garcia-Manero说。