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对于慢性粒细胞白血病（CML）的患者来说，自药物Gleevec®的成功临床试验及其2001年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准以来，治疗新闻一直是一个好消息。现在，已知一种新药ponatinib在商业上以Iclusig™的形式销售-解决了以前无法治愈的CML T315I突变，并于2012年12月获得FDA批准。 MD Anderson 白血病系 教授Jorge Cortes博士 领导了该药物的所有临床试验。

疾病： CML与费城染色体引起的白细胞生产过剩有关，其中交换的DNA产生突变融合bcr-abl蛋白，从而驱动该疾病。

口服药物：每天45 mg。

临床试验：关键试验显示，主要细胞遗传学应答率高（表达费城染色体的细胞减少），白细胞计数正常。

患者： 449例CML分期不同的患者和部分费城染色体阳性的急性淋巴细胞性白血病（PH + ALL）的临床试验评估了有效性和安全性。

结果：在所有入组患者中，有54％达到了主要的细胞遗传学反应-患有T3151突变的患者中有70％达到了。

Cortes说：“ Ponatinib的可用性将大大改善大多数CML和PH + ALL的患者的结局，这些患者对先前的酪氨酸激酶抑制剂治疗有耐药性或不耐受性。”

自从24岁那年令人震惊的诊断为慢性粒细胞白血病（CML）以来，贾斯汀·奥祖纳（Justin Ozuna）就从疾病治疗的革命中受益。但是，针对CML的新药浪潮比公路更像过山车。

在2006年诊断时，Gleevec®已经上市了五年。这种药物被用来应对引起这种疾病的融合蛋白，将存活五年的患者比例从50％增至90％，几乎翻了一番。

奥祖纳感觉很好。 “但是我并没有得到我们希望的答复。我从未深深地感到过缓解。”

即使这样，这种药物也能工作五年。停药后，他转向了第二代药物达沙替尼（dasatinib）。当这种药物在六个月后失效后，他从达拉斯地区的家中冒险前往安德森医师和白血病系教授豪尔赫·科尔特斯医师。

一项新的分析表明，他的CML现在具有T315I突变，这是经批准的药物无法实现的变异。 ponatinib（一种能够击中T315I的有前途的药物）的临床试验已经结束。另一种实验性药物失败，然后科尔特斯（Cortes）确保富有同情心地使用ponatinib。到2012年10月，Ozuna处于完全分子缓解状态，“大约与CML世界中的水平一样好。”

现在，他的生活如此沮丧地中断了七年，他的生活充满了活力。他在一家公用事业公司工作，回到达拉斯的德克萨斯大学就读，并于10月与他的爱人Katie Navarte结婚。

Ozuna说：“您对CML以及整个癌症所能寄希望的最好方法是，先行之有效，直到行之有效为止。” “而你试图同时生活。”