有时，Charles Cleeland博士（患者生活质量的拥护者）认为他在风车上倾斜。

在那些日子里，肿瘤学家和科学家们不遗余力地寻找治疗癌症的方法，以至于他们几乎没有时间考虑治疗的副作用。但这并没有阻止克莱德兰（MD Leeson）的症状研究系教授兼系主任克莱兰德（Cleeland）。

从最常见的症状-疼痛开始，他坚持了下来。他是“简短疼痛清单”（设定为0-10）的先驱，使患者能够表达自己的痛苦程度。

尽管接受基于患者自我报告的疼痛治疗需要花费数年的时间，但如今已成为世界范围内的现实，已翻译成多种语言。

而且他还没有停在那里。随着癌症研究朝着个性化治疗的方向发展，因此可以根据他们的基因组成量身定制患者的疗法，他继续开展将患者报告的副作用纳入药物开发的运动。

国家政策分析中心的Nora Jann医师表示：“我们可能会专注于某些生物标志物。” “但是最后的标志是患者。”

Jann是越来越多的来自学术界，制药行业，政策团体和政府机构的人之一，他们在一起使用“患者报告的结果评估癌症症状”（ASCPRO）。这个独立的工作小组由Cleeland和Mayo诊所医学院生物统计学系肿瘤与健康科学研究系教授Jeff A. Sloan博士领导。

ASCPRO成立于2006年，它根据临床试验结果和临床研究结果对当前使用的症状指标进行审查，并根据患者报告的结果（PRO）提出建议，以促进使用症状评估。最近，该小组委托多症状工作组在癌症临床试验中为测量多症状终点提供建议，该研究发表于2012年8月28日（印刷前在线）在《癌症》杂志上。

了解临床意义

斯隆在一次有关患者生活质量的国际会议上与克莱德兰（Cleeland）会面，他立即认识到了潜在的导师。当他1995年移居到梅奥诊所医学院时，他开始提出以下问题：

• 生活质量指标的临床意义是什么？
• 生活质量得分的变化何时会变得显着？

斯隆说：“然后，查理和我在巴塞罗那举行会议，欧洲，美国和加拿大的业内知名人士也提出了这些问题。” “我认为，如果我们可以让这些人聚在一起，我们可以做点什么。

“我们写了一些有关临床意义的论文，描述了科学和方法学进展的现状。我们进一步合作开展了与美国食品和药物管理局（FDA）发布的指导文件相关的基础工作。因此，我们成立了ASCPRO，为希望进行患者相关结局研究并需要客观评估工具的人们提供资源。”他说。

尽管FDA的文件除了保证药物安全性外，还要求必须显示出临床益处，但判断该益处的方法仍存在争议。在2010年6月6日出版的《疼痛与症状管理杂志》（Cleeland and Sloan）上，作者提出：“通过患者的自我报告，可以最好地了解治疗对人的感觉或功能的影响。”

查尔斯·克莱兰德（Charles Cleeland）博士，以及来自学术界，行业，政策领域的多元化伙伴
团体和政府机构都在努力寻求治疗方面的更多关注
影响和自我报告的重要性。
经John L. Hart FLP许可转载

我们可以相信自我报告吗？

医学界并不总是认为患者的自我报告是可靠的。

斯隆说：“在1950年代，人们一致认为患者不是评估疼痛的好方法，所以临床医生正在这样做。” “那是知识的状态，因为我们没有可靠的疼痛量度。现在，我们做到了，它正在被使用。”

“很多医生仍然没有注意。这不属于他们的检查清单，” Jann说。 “他们在治疗与治疗有关的症状方面不够积极。但是，只有通过患者报告的结果，我们才能识别和跟踪患者的真实经历。

任何针对患者的临床治疗或试验。我们如此专注于战争，以至于忘记了战斗是为了让患者做得更好，让他们记住治愈和支持，而不是处理他们在治疗期间和治疗后的痛苦。”

尽管患者报告的结果已被越来越多的人接受，但这一概念遇到了重大障碍。

“主要的争夺仍是使用哪种工具来解决症状，” Sloan说。 “实际上，我们不会做错太多，因为那里已经验证了许多工具-最近有10,000多个工具得到了验证。当现场人员无法就方法达成共识时，就会引起怀疑。”

他说，另一个障碍是“完美主义”。他说，血压袖带也不是完美的，但我们知道并接受它们。

“经典的例子是查理（Charlie）在疼痛和0到10分制中的工作，问病人'你的疼痛如何？”非常简单这给了我们数据，6是临床上显着的疼痛程度。”

NIH寻找治疗价值

美国国家癌症研究所（NCI）癌症预防部社区肿瘤和预防试验研究小组姑息治疗研究负责人Ann O'Mara博士负责管理PO1（计划项目）和RO1（美国国立卫生研究院（NIH Research Project）受资助的研究，自从她于2001年到达NCI以来就认识了克莱兰。

她说：“出于道德原因，我在ASCPRO中的角色非常有限。” “我将美国国立卫生研究院的观点带到了NCI和NIH的资金来源，NCI的组织结构以及症状研究的广阔研究前景。我还介绍了其他兴趣相似的调查人员，ASCPRO小组可能不知道这些人员。

“我们现在通过许多治疗方法来控制疾病，但会产生一套全新的症状。查理和ASCPRO的推动力是研究药物开发的治疗价值，以及其如何缓解或不引起症状。”

O'Mara列举了三个主要障碍，这些障碍抑制了因自我报告症状而接受治疗的患者：

• 他们不想打扰他们的医生。
• 他们认为，如果他们报告症状，医师将减少剂量或停止治疗。
• 他们担心症状表明疾病正在发展或已经复发。

她说：“在这里，患者和医师之间的沟通非常重要。”

进入制药行业

辉瑞公司（Pfizer Inc.）肿瘤学全球结果研究高级主管康妮·陈（Connie Chen）是10年前认识关节炎和疼痛的Cleeland的。

她说：“辉瑞在其临床试验中非常重视患者。” “聆听患者的病情使我们有机会了解药物对他们的影响。他们帮助我们知道了我们应该如何开发药物，因此我们力求在临床试验的I / II期阶段尽早获得自我报告的症状信息。”

但是，她承认在收集患者报告的数据时存在实际和后勤问题。 “当我们为患者填写调查表时，我们将以科学严谨的方式进行此操作-类似于临床试验中的其他终点，并实现收集，分析和报告结果的成本。但是我们知道它将使最终用户受益。

“问题在于理解信息的方式可能有所不同。我们需要做更多的教育。”

Genentech的Yasuhiro Torigoe博士几年前认识了Cleeland，并立即对其PRO工作感兴趣。

目前，Genentech有30到40项III期临床试验，它们在乳腺癌，胃癌，肺癌和其他癌症中使用了PRO，还有许多其他研究正在进行中。

在为Genentech的许多研究选择测量工具时，Torigoe选择了由Cleeland及其小组开发的MD安德森症状清单（MDASI）。

将MDASI提升到另一个水平

为了包括可能对药物标签造成的副作用，FDA规定研究人员必须使用标准的已发布手册。 Torigoe采取了额外的措施，以确保他可以使用MDASI。

他说：“我们知道它的科学价值，我想将其用于脑和肺的试验。” “我鼓励查理编写手册，甚至给他提纲并多次审查。”

与其他实体一样，制药公司在将多症状终点纳入其临床试验中也遇到了障碍。这些包括：

• 以总体生存为目标，以低成本和快速的方式简化临床试验；
• 与审判有关的费用；
• 多症状终点的纳入阻碍了试验的速度；和
• 缺乏FDA指南说明患者需要多长时间才能使用该药物才能获得批准。

但是，Torigoe坚信，最终目标不仅是让患者生存，而且还要在不出现化学疗法症状的情况下拥有更好的生活质量，某些新型靶向疗法可提供这种疗法。他说：“症状评估对于显示患者从这些新疗法中受益至关重要。”

Chen同意：“应该听取患者的观点，以便我们可以共享，更好地理解和教育更多的决策者和政策制定者以及其他医疗保健专业人员。因此，考虑到治疗如何影响其症状以及日常的健康和功能，患者在治疗选择方面可以有更大的发言权。没有患者的声音，我们无法进行审判。”

由于他数十年的坚持不懈，克莱兰德不再向风车倾斜。相反，与学术界，行业，政策团体和政府机构中越来越多的合作伙伴一起，他正在努力确保听到并听到患者的声音。