他说：“由于一项临床试验，我今天还活着。”他在四年前就因骨髓纤维化而进入MD安德森大学的一项I期研究中说道，骨髓纤维化是一种罕见的血液癌症，当时尚无标准治疗方法。

去年，他和妻子桑迪（Sandy）庆祝结婚45周年。他们住在休斯敦以北的金伍德，靠近儿子的家人，与两个孙子有很深的联系。

这位68岁的退休人员并未完全退休。他把在中西部农业公共关系职业生涯中磨练过的沟通技巧很好地用作两个商会的志愿者。

哈里斯还是自雇人士，专门从事长期护理保险，年金和人寿保险。

希望的第一个迹象

哈里斯在最早的研究中接受的药物-从那以后一直服用-继续成为2011年11月美国食品和药物管理局批准的第一种用于治疗骨髓纤维化的药物。

MD Anderson白血病系副教授Srdan Verstovsek博士领导该阶段的研究，并且是Incyte Corporation开发的每项美国ruxolitinib临床试验的主要研究人员。商业上称为Jakafi™。

骨髓纤维化每年袭击约3,000名美国人。骨髓中恶性细胞的堆积会触发炎症，使骨髓感到恐惧，最终导致严重的贫血，脾脏和肝脏肿胀，极度减轻体重并最终导致死亡。令人衰弱的症状导致生活质量下降。

“我们以前没有任何疗法可以治疗导致骨髓纤维化的分子异常。鲁索替尼的出现对我们的患者来说是一个重大的进步。他们感觉更好，寿命更长。” Verstovsek说。

“临床试验表明，鲁索替尼可以很好地控制骨髓纤维化的症状，包括脾脏萎缩，肝脏减少以及患者行走，进食和增重的能力得到改善。一项III期试验也显示出生存益处。”

在没有批准的疗法的情况下，肿瘤学家尝试了被批准用于其他恶性肿瘤并结合支持治疗（主要是输血）的化学疗法。约有10％的患者符合骨髓移植的条件。

Verstovsek说，当这些标签外药物完全起作用时，效果通常仅持续6到12个月。

症状沉重

在哈里斯的情况下，在他的肿瘤科医生将他转介给韦尔斯托夫塞克之前，各种药物将这种疾病阻滞了两年。 “我的医生在一次会议上听说Verstovsek博士谈到了这种新药。”

骨髓纤维化伴有一系列严重的症状，包括：

• 腹痛
• 精疲力尽
• 体重减轻
• 盗汗
• 强烈而持久的瘙痒感
• 骨痛
• 脾脏扩张到抑制食欲，影响呼吸并使其难以弯曲或行走的程度

末期患者类似于死于饥饿的人，腹部巨大且四肢瘦弱。

哈里斯脾脏肿了，生动地回忆起太累了不能离开家。 “我不能在不休息的情况下走上单层楼梯。”

Verstovsek指出，随着病情的发展，有些病人已经减轻了30至50磅的体重。许多人在服药时会重新获得所有这些。他说：“这种药物的主要长期副作用似乎是体重增加。”

他估计80％的骨髓纤维化患者会从ruxolitinib获益。

不是治愈方法，但可以缓解

鲁索替尼即使可以缓解症状并延长生存期，也不能治愈该病或逆转骨髓损伤。

Verstovsek说：“情况不会变糟或变好。”最终，该药停止工作，但反应趋于持久，许多患者接受鲁索替尼治疗已有四五年。

Verstovsek的执业重点是骨髓增生性肿瘤，其中还包括真性红细胞增多症，红血球过多和原发性血小板增多症，血小板过剩。

他每年会接待200至250名新患者，并且还领导着MD安德森骨髓增生性肿瘤临床研究中心，该中心于去年在白血病部门成立，由慈善机构资助。

这与Verstovsek于2001年加入该学院时的情况相去甚远。然后，每年约有60名患有任何骨髓增生性肿瘤的患者来到MD安德森分校。

当2005年发现JAK2突变，为可能的治疗方法打开了大门时，Verstovsek开始行动。他通过宣传小组，在线聊天室和其他渠道确定了潜在患者，并与制药公司联系，将他们聚集在一起进行临床试验，以最终解决该疾病。

MD安德森（MD Anderson）通常对来自多家公司的药物进行10次或更多次公开临床试验，以治疗骨髓增生性肿瘤。

这让Mike Harris感到安慰。 “博士Verstovsek告诉我这是否会停止工作，他还有4种药物正在准备中。”