作为学术科学家,医学博士Giulio Draetta和医学博士Lynda Chin开展了耐心的长期研究,为理解和攻击癌症生物学奠定了基础。这是在顶级科学期刊:细胞,自然与科学中发表的面向发现的工作的类型。
作为MD安德森(MD Anderson)新成立的应用癌症科学研究所(IACS)的负责人,他们建立了一支由资深科学家组成的团队,以迅速,彻底地评估癌症药物的候选靶标,并无情地选择可能的获胜者。
这项工作旨在减少进入临床试验的癌症药物的惊人高失败率-如今,进入人体测试的20种药物中有19种未能获得美国食品和药物管理局的批准。
“我们希望尽快及早地终止一个项目,”医学博士安德森(Md Anderson)基因组医学系系主任,教授以及IACS科学总监Chin说。 “我们的方法是在临床前阶段对该靶标进行全面分析,以验证其在癌症中的重要作用,并确定在该靶标中关键任务的特定癌症类型。
这种知识将大大增加在临床测试阶段针对该目标的药物成功的可能性。”
对于研究所,Draetta指出:“一流期刊上的论文并非成功的真正衡量标准。严格,全面和可重复的科学技术为临床试验提供的新化合物是我们所有人的最终评价。”
癌症治疗的进展是通过效率低下的过程实现的。如上所述,只有5%的临床前候选药物成为有效的,批准的药物。由于这种失败率,开发新药需要很长时间(平均需要7到12年),从“目标”到“药物”再到“试验”再到“批准。”
药物开发创新加快药物开发将需要无缝整合严格的发现科学,包括基因组学,计算科学,癌症生物学,分子病理学等。同样重要的是,必须通过受纪律性时间表和目标支配的“应用的”引擎,将这些知识推向明确的药物开发终点。
医学博士Giulio Draetta博士
钱恩说,这需要一种将学术界的学术才华和创造力以及有效的行业管理原则分别整合在一起的文化。
新研究所本质上是一个嵌入学术环境的敏捷生物技术公司。该计划是:
“毫无疑问,学术界最擅长基础发现科学,”基因组医学系教授兼IACS主任Draetta说道。学术界在药物开发结束时的临床试验中表现出色。
在这些里程碑之间是Chin所谓的候选药物“死亡之谷”,这是达到I期临床试验所需的转化研究步骤。
弥合差距需要一种面向目标的文化,以及经验丰富的专业科学家,他们在药物发现以及基因组学,计算生物学,深层癌症生物学和模型系统方面拥有世界一流的专业知识。
Draetta和Chin是位于波士顿的Belfer应用癌症科学研究所的前领导人。 Belfer研究所是由Chin和现任医学博士Anderson总裁Ronald DePinho博士发起的这种学术产业结构的第一个迭代
MD安德森(MD Anderson)的新研究所建立在贝尔弗研究所(Belfer Institute)的模型的基础上,但具有内部药物发现能力并扩展到转化医学。贝尔塔(Belfer)的18位科学家加入了Draetta和Chin的计划,并计划在年底之前雇用70位科学家。
他们的行业经验以及MD Anderson的研究能力和卓越的临床表现为改善癌症药物的开发提供了前所未有的机会。