今年年初，MD安德森白血病系主任 Hagop Kantarjian医师开始听取全国各地肿瘤学家的意见：

当无法获得阿糖胞苷药物治疗时，您为急性髓性白血病（AML）患者提供什么服务？

在已知可以治愈某些AML患者的单独组合中，有通用药物的替代品吗？

严峻的答案-不。

“用阿糖胞苷联合化疗，AML的治愈率为40％至50％，” Kantarjian说。 “不含阿糖胞苷的比例为0％。”

阿糖胞苷于1969年获得美国食品药品监督管理局的批准，与称为蒽环类抗生素的抗生素一起用于治疗AML，其他白血病和淋巴瘤。 存在用于治疗其他癌症的替代方法，但是其他任何方法都不能用于AML。

阿糖胞苷是过去一年供不应求的许多主要的通用抗癌药物之一。大多数其他化学疗法都有替代方案。

12月，阿糖胞苷列入FDA的药物短缺名单。三家制造商中有两家提到生产问题或原材料短缺。第三位代表说，不能仅满足需求。

坎塔尔吉安说：“在治疗白血病的30年中，我从未见过如此严重的药物短缺。”作为该国最大的白血病诊所，MD安德森（MD Anderson）购买足够的阿糖胞苷来确保为其患者提供药物。短缺在其他地方造成压力。

通过该部门的《白血病见解》电子邮件通讯吸引了成千上万名医生，从全国各地的医生那里获得了数百个有关需要该药的患者的故事。

从对休斯顿电视台和《华尔街日报》的采访开始，坎塔尔吉安抓住一切机会提请注意这一问题。他为《华盛顿邮报》撰写了广泛阅读的来宾评论。随后接受了ABC新闻，NBC新闻和科学杂志的采访。

FDA报告称，仿制药短缺从2004年的58种增加到2010年的211种。 “根本原因是财务问题，”坎塔尔吉安说。 “品牌药几乎从未发生过这种情况。”

与其他大多数抗癌药一样，阿糖胞苷的短缺是美国独有的。

Kantarjian说，到仲夏时，阿糖胞苷的供应有所改善，但长期问题仍未解决。也许可以提供税收减免或补贴来生产关键药品，或者可以放松限制仿制药价格上涨的控制措施。

坎塔尔吉安说：“在像我们这样富裕的国家，患者不应患上危及生命的疾病，而该疾病已被取消或无法获得无利可图的治疗。”