大约10年前，需要气管切开术和呼吸机的Weldnig Hoffman病患者每年都需要住院。但是，如今，儿童治疗原则已更改为“早期出院并生活在最自然的儿童状态”，可以在家中使用的小呼吸机已经开始扩散。 2017年7月，今年的婴儿对韦尔德尼格·霍夫曼（Weldnig Hoffman）病的严格分类的婴儿获得了制造和销售认可。

东京妇女医科大学基因医学中心主任Kayoko Saito博士谈到了Weldnig Hoffman病和其他脊柱肌肉萎缩的治疗，以及患者家庭改善生活质量的地方。

Weldnig Hoffman的疾病治疗已获得制造和销售批准

什么是新药Nushinel sennatium？

2017年7月，婴儿型尼娜玛·森纳氏菌（Ninema sennatrium）婴儿型脊柱肌肉萎缩也在日本获得了制造和销售认可。

到目前为止，尚未建立对Weldnig Hoffman病的基本治疗，并且在世界范围内正在进行研究和发展。这次，Nushinel Sennatrium在一项国际联合试验中获得了制造和销售批准，其中15个国家的35个设施参与了，尤其是第一个类型的脊柱肌肉萎缩（Weldnig Hoffman病）。 。

第1条“ Weldnig Hoffman病（I -type SMA）是什么？如婴儿中发生的症状以及遗传的概率和形式所述，定义Weldnig Hoffman病的症状之一是无法维持。在日本多名患者的国际联合试验中，Nushinel Sennattrium管理组的运动功能显着增加，有些患者一直在挣扎，尽管它已经超过一年了。也获得了。此外，有些患者没有严重的呼吸系统疾病，可以避免使用呼吸机。

针对Weldnig Hoffman病的核定核的机制

通过作用在脊髓的前细胞上影响肌肉无力

Nuinel sennatrium是一种药物，可通过直接注入患者的腔，可防止脊髓中的前或霉素细胞的豁免。脊柱肌肉萎缩是一种基本治疗方法，因为它是由于脊髓角细胞破裂而导致肌肉无力的疾病。

在第一种类型的1型患者中，只有1A患者，婴儿脊柱肌肉萎缩。首先，我希望到目前为止，患有生命危险的风险是严重患者及其父母的愿望。

成核鼻腔中心将用于实际的临床部位。

但是，由于Nushinel Sennatorium刚刚获得了制造业和销售批准，因此实际上在临床现场出售和使用了它。将来，我们还必须验证Nushin Sennatium的影响是否存在个体差异。

即使是现在，一些临床试验仍在继续，因此我们希望将来它将有效。

将来需要进行TAP营养和治疗以进行感染措施

与吞咽和呼吸有关的肌肉无力的影响尚不清楚

将来，即使成核鼻虫在临床部位使用，也有必要继续治疗，例如像以前一样，像以前一样，很难母乳喂养或吞咽。尚不清楚能够运动的Weldnig Hoffman病患者是否可以恢复“吞咽力”。

我认为与吞咽和呼吸有关的肌肉力量的降低是一种威胁生命的症状，因此有必要仔细检查进度。

强调返回家园并接受教育的治疗政策

通过试管和胃矮人的管营养往往具有长期住院的形象。但是，对焊接霍夫曼氏病进行的这些治疗方法是为了缓解患者的疼痛并改善生活质量。

治疗儿童疾病的基础是在家中为儿童带来自然的生活，而不是尽快。即使进行需要住院的气管切口，您也会尽快出院，此后，您将主要在家和常规门诊病人照顾。在2型和3型脊髓肌萎缩症的情况下，大多数情况不需要终生住院。

看到儿童疾病的医疗专业人员正在对患者进行重视，以在学校，接受教育和参与社交生活。

支撑呼吸和防止肺炎等的鼻膜人工通风法（NIPPV）

Weldnig Hoffman病的患者的呼吸和吞咽功能正在下降，可能患有肺炎等传染病。因为很难产生痰液，所以很容易导致肺炎，等等。几天之内就没有愈合，就像一个健康的孩子一样。

对于那些呼吸肌肉强度降低的人是有效的治疗方法，是鼻膜人工通风法（NIPPV）。 NIPPV是一种治疗方法，可以通过外部的正压呼吸而无需进行气管切开术。这称为非侵入性阳性呼吸。

由于呼吸的改善，一些患者改善了整个身体状况

即使您的肌肉很弱，只能摄入少量空气，戴上鼻口罩也会导致正压力进入肺部。深呼吸能使痰液排泄，减少感冒和肺炎的风险，但有些孩子改善了食欲，改善了整个身体状况，并改善了肌肉力量。

有些患者仅在夜间睡觉时戴鼻口罩，而白天则使用一些。生产出生后大约6个月以来可以使用的婴儿的小鼻子面膜。

引入SMA（脊柱肌肉萎缩）家庭协会

SMA（脊髓萎缩）家庭协会分发了材料，以传达如何使用鼻子面膜，并向儿童提供“鼻口罩”之类的信息。如果您知道鼻子面膜不惧怕绘画和简单的句子，那么即使是小型患者也不会不喜欢。

“ SMA（脊椎萎缩）家庭协会”的网站还包含有关可以收到的医疗费用和学校的信息，因此我想看到一次。

（SMA（脊柱肌肉萎缩）家庭协会：https：//www.sma-kazoku.net/

*移至外部站点。 ）

Weldnig Hoffman病的治疗是由治愈和护理组成的

使用家庭医疗和家庭 - 访问护理在家中过着舒适的生活

在医疗和护理的世界中，用药物治疗疾病被称为“治疗”，在患者中，护理和康复称为“护理”。 CURE在支持Weldnig Hoffman病患者方面也起着重要作用。

在过去的十年中，家庭医疗的水平已大大提高，如前所述，治疗的治疗已改变，使小患者尽快返回家园。

大约10年前，几年来难以呼吸的患者需要呼吸，但是现在拥有广泛的设备可以在家里吸吮痰并支撑呼吸。此外，访问护理和家庭康复也得到了增强，现在可以在家中进行康复，以防止关节固化。随着医疗保健的进展和系统的扩展，我认为Weldnig Hoffman病患者的质量（QOL）已变成了更好的事情。

韦尔奇霍夫曼氏病，杜波比茨氏病，给患者和库格尔伯格疾病的患者的信息

使用设备来改善生活质量（QOL）

我希望您积极使用设备来改善生活的质量（QOL），例如鼻子面具（NIPPV）和前面提到的电动轮椅。关于使用电动轮椅的年龄有各种各样的意见，但我认为，从小就促进独立对患者产生了积极影响。例如，早期开始使用电动轮椅可以像其他孩子一样获得“自行搬家”的经验，这将带来孩子的自发性。此外，使用轮椅和呼吸机的同时参与社会也将导致周围的孩子的发展和观点。

成年患者在一个可以利用自己的才能的地方活跃，大约每六个月进行一次定期检查。许多人聪明且敏感，有些人是写下图片和句子的创作者的颤抖。

我们希望您将使用本文来支持支持，医疗系统和设备来改善QoL，并过上充实的社交生活。