乌鸦和Fukase综合征是指定的顽固性疾病，这些疾病带来了整个人体的症状，包括周围神经病和水肿（肿胀）。第1条“什么是乌鸦 /福克斯综合征（诗综合症）？带来多种症状，例如周围神经病”，从乌鸦和富氮综合征发作的机制中引入了症状和诊断方法。如第1条所述，乌鸦和福氮综合症（如多发性骨髓瘤）是引起形状细胞生长的疾病。然而，乍一看，乌鸦和福岛综合症的转变是良性的，因此与多发性骨髓瘤相比，研究已延迟，并且直到近年来才确定任何标准治疗方法。然而，自2000年代以来，已经发现乌鸦和福克斯综合征在周围血干细胞移植和盐胺中有效，这些疗程是在多发性骨髓瘤上进行的，并且正在建立新的治疗方法。在本文中，我们与研究负责人的Crow and Fukase综合症研究负责人Satoshi Kuwahara博士进行了交谈。

在1980年代，乌鸦和Fukase综合征患者的平均生存期为33个月

如第1条所述，与多发性骨髓瘤不同的乌鸦和福氮综合症的变压器是良性的，因此在1980年代没有提供像化学疗法这样的强烈治疗。

因此，这个时代的主流治疗是类固醇（一种皮质类固醇）。

类固醇的作用是抑制乌鸦和Fukase综合征中血液透明度的增强（最容易通过血管壁）的作用。

在这种治疗方法中，认识到抑制血管中漏水的作用，但它没有作用于疾病核心的技巧，并且遍历遍历继续增殖。因此，这不是基本治疗，平均生存期为33个月，寿命预后很差。

长期化疗（MP治疗）于1990年代开始在MELFARART

在1990年代，开始使用用于治疗多发性骨髓瘤的抗癌药物的化学疗法。结果，平均生存期延长到5至10年，但治疗效果较弱，梅尔法兰的长期使用也引起了继发性舔癌。

因此，在梅尔法兰治疗许多患者的局限性限制。

在2000年代，应用更强大的化学疗法（例如多发性骨髓瘤）的想法提出了应用更强大的化学疗法的想法。

到新疗法的时代，以自我 - 永久性血干细胞移植（PBSCT）

自2000年代以来，可以说这是对乌鸦和福岛综合症的一种新方法。新疗法的先驱是一种称为“自我疗程血干细胞移植”的治疗方法。

什么是自我 - 永久性血干细胞移植？

自我流血细胞移植是一种治疗大量抗癌药物（Melfaralan）后，用于移植造血干细胞（在骨髓中产生红细胞，白细胞和血小板的细胞）的治疗方法。

如果给药大量抗癌药，造血干细胞也会死亡。因此，在服用抗癌药物之前，请收集其造血干细胞。为了在骨髓中收集造血干细胞，一种称为“粒状果糖刺激因子”的药物被施用，当血管干细胞出现在外周血血管中时，血液收集时，血液血管和造血干细胞被冷冻储存。

最重要的是，它是正常化学疗法中使用的梅尔法兰的10至20倍。然后骨髓细胞被破坏，骨髓变为空。当通过输注返回该状态的体内干细胞时，干细胞返回体内将在一到两周内再次使血液细胞再次成为正常的血细胞。

这是一系列的自我外围血细胞移植。

2003年，日本第一种乌鸦和福氮综合症的自我永久血干细胞移植

2003年，在日本对乌鸦和福岛综合症进行了第一次自我疗程血干细胞移植，前四例在千叶大学医院接受治疗。

这四名患者正在为Melfarant提供长期化疗，但是没有治疗的新疗法就无法保存新的治疗方法。因此，在2003年，在我们医院的伦理委员会的批准下，在日本进行了第一次自我培养基血干细胞移植。

治疗后，所有四名患者都急剧出发。不幸的是，这些患者中有两名在治疗后复发，但是两人在没有复发的情况下完全缓解（由于没有症状而稳定）14年。

在报道了治疗后，在全国范围内的医院进行了乌鸦和fukase综合征，在医院进行了足够的血液干细胞移植。

在某些情况下，自我 - 流血细胞移植不适合

在自我疗养的血液干细胞移植中，在体内移植造血干细胞后，大约需要1到2周才能再次产生血液。同时，保护人体免受病毒和细菌的白细胞数量以及停止流血的血小板的数量持续接近零。结果，没有身体强度的老年患者或一般状况较差的患者可能无法承受这种治疗，并且无法移植。

使用salidomide开始临床试验

salidomide是一种曾经引起药物的药物

近年来，使用盐胺的治疗方法已成为难以移植自我流血干细胞的患者的新疗法。

salidomide是一种在1950年代引起药物的药物，当时被视为稳定剂和恶心。 salidomide具有降低血液中VEGF的作用（血管内皮生长因子：一种产生新血管的因子），并在孕妇服用时会在胎儿生长的过程中阻碍血管。

这是一种严重的药物，导致四肢（例如未成年人）出生。许多人被牺牲，并释放了盐胺。

Salidomide恢复为全身性Elitematodes和麻风病的治疗药物

引起该药物的salidomide在降低了称为TNFα的物质的作用中被识别出来，并在1990年代后期再次出现在医疗场所，以治疗1990年代后期的全身性Elitematodes和Leprosy。

据说该TNFα是引起炎症的一种病因，发现TNFα的抑制有效治疗诸如全身性Elitematodes和麻风病等炎症性疾病。

后来，还识别出salidomide的作用，以抑制引起多发性骨髓瘤的技巧的扩散，并开始用作多发性骨髓瘤的抗癌药物。

我们决定在Chiba University医院进行临床试验，认为它可以用作乌鸦和Fukase综合征的治疗方法，因为降低了盐胺的VEGF以及抑制变压器生长的效果。

Salidomide的临床试验

萨利多胺是一种严重的药物，因此必须超过许多高障碍才能获得伦理委员会的临床试验批准。 2006年，我们于2006年开始临床试验，在伦理委员会工作，仔细准备并从国外进口盐胺并将其提供给患者。

在服用盐酸剂的患者后，症状得到了显着改善。从该测试的结果来看，我确信盐胺将是无法移植自我疗养血干细胞的患者的首选。此外，已经发现，可以在移植前使用盐胺可以安全有效地移植的患者可以安全有效地移植。

不仅如此，有些患者是由于移植前服用盐胺而没有移植而没有移植的。

但是，只要它没有获得《药物事务法》的批准，全国患者就必须来我们医院服用salidomide。来自全国各地的大约100名患者去了我们的医院，购买salidomide的成本正接近限制。

因此，全国医院已决定进行临床试验，以获得《药物法》的批准，以正式使用salidomide进行保险医疗治疗。

salidomide的临床试验开始

什么是由医师主导的临床试验？

由医生主导的临床试验是临床试验，主要针对医生，并与药剂师和临床试验协调员合作以获得药物批准（Insurance）。

过去，制药公司只有进行临床试验的权力。但是，即使批准了保险医疗，用于罕见疾病的药物也不太可能购买。结果，进行稀有疾病的临床试验的制药公司数量逐渐减少。

因此，在2004年，修改了《药物事务法》，并授权医生成为临床试验的中心。

salidomide组与安慰剂组之间的比较

从2010年到2015年，在全国12个设施进行了salidomide领导的乌鸦和福岛综合症临床试验。

该临床试验分为2组12名受试者，并在服用每种“ Decisomethasone + Salidomide”和“ Desomethazone + Plasebo”的药物后评估VEGF的降低率六个月。

Desometazon是一种肾上腺皮质激素，对乌鸦和Fukase综合征有一些影响。 Plasbo是一个不含活性成分的安慰剂，该组中症状恶化的受试者会迅速转移到Salidomide。

当我查看6个月的衣服后VEGF的降低率时，我得到了以下结果。

服用盐胺后39％的VEGF降低

考虑到Salidomide组和安慰剂组之间VEGF的减少，安慰剂组的VEGF值几乎没有变化，但平均39％的VEGF能够降低39％的VEGF。在Salidomide组中，临床症状也明显改善。

由于这些结果，六个月后，Plasebo组的受试者立即转移到盐胺治疗，并对所有受试者进行了长期安全测试。结果，有60％的患者可以使他们缓解，平均生存期大大延长至12年。

通过这项由医师主导的临床试验证明了盐胺对乌鸦和福克斯综合征的影响。

截至2017年5月，Salidomide正在申请阶段，将其用于乌鸦和Fukase综合征的保险医疗治疗。

将来将建立乌鸦和Fukase综合征的治疗

由医生主导的临床试验证明了盐胺的有效性，但是40％的患者由于盐盐而没有缓解。我们正在计划将来为这40％的患者提供新的治疗方法。

我们认为，在不久的将来，我们将能够建立一个可以为大多数患有乌鸦和Fukase综合征的患者挽救的治疗指南。

乌鸦和福岛综合症曾经很难在短暂的生存期间治疗，但我坚信乌鸦和福岛综合症的未来永远不会是黑暗。

由医生主导的临床试验花费大量时间和精力，但我每天都在研究研究，而不是“值得，但很难”，而是“很难，但值得”。

我们将继续努力建立更好的治疗方法，因此我希望患有乌鸦和福生综合症的患者永远不会放弃。