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白消安改善了干细胞移植患者的治疗效果

医学博士Borje S. Andersson在其职业生涯的早期,相信白消安在干细胞移植中作为制备剂的潜力。问题是它的效力。它以固体形式帮助患者的身体接受来自外部供体的干细胞。但是吞下该药物意味着它必须通过消化系统,在该消化系统中,肝脏吸收的过多或过少。

当他的两名患者在1989-1990年因这种药物造成的损害而死于肝功能衰竭时,他知道自己已经执行了一项任务。

他说:“问题在于,没有人发现如何溶解白消安并保持其有效性稳定,因此它可以安全且可预测地以与口服(药丸)形式相同的效力进入血流。”

到1993年,马里兰大学安德森分校的干细胞移植和细胞疗法系教授安德森(Andersson)通过动物研究找到了一种方法,可以使白消安在溶液中保持稳定。到1995年,该药物进入I期和II期研究。并且在1999年2月4日,美国食品药品监督管理局批准将其用于慢性髓样白血病患者的同种异体(无关供体)干细胞移植。

药物极大地改变了患者的预后

与其他药物(通常与环磷酰胺或FludaraTM(氟达拉滨)或ClolarTM(氯法拉滨))一起静脉内给予患者后,白消安已大大提高了移植过程的安全性。而且,它在移植后的前100天将死于并发症的风险从大约30%降低到40%到大约3%。

这项移植前治疗已获得监管批准,可在45个国家使用,该药物在另外三个国家中有限地提供。 2008年,白消安的全球销售额约为4,000万美元,MD安德森公司获得了专利使用费分成收益,其中一些用于继续研究。

由于这项令数千名患者受益的非凡成就,3月,安德森(Andersson)获得了2010年大臣创新与创业奖。该奖项旨在在整个德克萨斯大学系统中推广企业家精神,该奖项旨在表彰在将研究转化为有用的产品和服务方面表现出独创性,创造力和创新性的研究人员。