想象一下一种癌症治疗方法，那么，有希望的人可以前往5,000英里远的MD安德森医院接受治疗。

这个人是玛丽亚·埃斯卡拉（Maria Escalera）。

这种治疗是一种名为FUS1纳米颗粒的实验性基因治疗药物。埃斯卡莱拉（Escalera）从委内瑞拉的家中乘飞机去了MD安德森 （ MD Anderson） 。该药物通过一种称为“卓越研究专业计划”或SPORE补助金的独特类型的资金进入临床。

“他们称我为他们的奇迹患者，”埃斯卡拉（Escalera）说。她的顽固性肺癌已扩散到胰腺和肝脏，并因她在临床试验中接受的治疗而中止。 “我非常感谢科学家研发出这种药物。它已经阻止了癌症，使我有宝贵的时间与丈夫一起旅行，与孙女一起玩耍并享受生活。”

尽管医学博士Jack Roth从未见过Escalera，但他仍然觉得自己很了解她。罗斯（Roth）是开发FUS1纳米颗粒药物的主要科学家之一，他一直关注着测试该药物安全性，使用新型递送方法在癌细胞中定位和进入癌细胞的能力以及抗癌功效的所有研究进展。

“博士。胸腔/头部和颈部医学肿瘤学系的David Stewart和Charles Lu正在监督该临床试验。在试验中，我不会直接与患者互动，以免产生任何偏差的机会，”胸腺和心血管外科系教授， MD安德森医学中心WM凯克创新癌症治疗中心主任罗斯说。 “女士。 Escalera是癌症对该疗法有反应的几例患者之一，这提供了该药物产生抗肿瘤活性的证据。

“我们的团队从事基因治疗已有20年了，在过去的10年中，我们还一直在完善使用称为纳米颗粒的微小空心球作为向癌症扩散患者提供药物的新方法，” Roth继续说道。 “经过多年的努力，看到他们从我们的努力中受益匪浅。”

罗斯说，如果没有SPORE赠款和慈善基金提供的财政支持，这种药物就不会被开发出来。

填补资金缺口

在1990年代初期，美国国家癌症研究所的领导人希望为转化研究提供更多的支持，转化研究的重点是将基础研究结果转移给患者，以及将临床观察结果转移到实验室进行探索。问题在于这种类型的研究与现有的筹资机制不太吻合。

Maria Escalera受益于Jack Roth的SPORE资助的研究，
MD，以及MD Anderson和UT Southwestern的同事，
发现了促使癌细胞自我毁灭的基因。

因此，NCI在1992年创建了SPORE赠款，专门用于特定类型癌症的转化研究项目。每个赠款至少支持四个代表翻译研究不同领域的项目，例如筛选，预防，诊断和治疗。

SPORE赠款的另一个重要方面是，它们需要一种协作方法-将很多人聚集在一起进行项目工作-在当时是一个独特的概念。

罗斯与德克萨斯大学西南医学中心的John Minna医学博士的合作，导致在1996年为两家机构获得了肺癌SPORE资助。

从那时起，MD安德森（MD Anderson）便成为SPORE的最大接受者，获得了所有这些令人垂涎的赠款的20％。该机构的12个SPORE位于膀胱，大脑，乳房，子宫内膜，头颈，白血病，肺，淋巴瘤，黑色素瘤，卵巢，胰腺和前列腺。今年，他们为翻译研究项目提供的资金总额超过2330万美元。

MD安德森的区别

是什么使MD Anderson如此成功地获得SPORE资助？ NCI的SPORE专家认为，这有几个因素，但由于它致力于翻译研究，因此该机构处于竞争这些资助的有利位置。

“在我们资助的许多领域中，MD Anderson从事翻译研究的历史由来已久，”负责NCI SPORE计划的癌症治疗和诊断部主任James Doroshow博士说。 “此外，在参加临床试验的参与者方面，其患者人数可能比该国任何其他机构都要好。”

MD安德森（MD Anderson）科学家的才干是另一个重要因素，因为至少有四个从事拟议中的SPORE项目的研究人员必须具有可靠的科学往绩，如先前已获得其他资助的证明。

Provost和执行副总裁Raymond DuBois博士说：“我们的许多科学家已经成功地为其个人的研究工作获得了资助。” “这使我们的应用程序对SPORE审核委员会更具吸引力，当其中一些精通的教师聚集在一起从事翻译研究项目时。我相信成功的另一个原因是因为我们已经投资了进行前沿研究所需的许多资源。”

将想法转化为治疗

肺部SPORE就是一个例子，其中美元将一些伟大思想的思想转化为可以帮助像Escalera这样的人的治疗方法。

Escalera四年前在委内瑞拉被诊断出患有小细胞肺癌。她听说MD安德森 （ MD Anderson）是最适合癌症治疗的地方，因此距离并没有阻止她来这里。

Escalera说：“我对上帝非常有信心，对生活也有同样强烈的愿望，这样我就可以与家人一起度过尽可能多的时间。” “我相信我的表现很好，这是因为我的信念和意志，也因为我有一位出色的医生。”

Faye Johnson，医学博士，是Maria Escalera的肿瘤学家，
在SPORE临床试验中监控她的护理。

“小细胞肺癌倾向于更快地生长并且更可能扩散，”胸/头颈医学肿瘤学系助理教授和Escalera的肿瘤学家Faye Johnson博士说。 “埃斯卡莱拉女士刚到时，她的肺癌已经扩散到胰腺，因此我们很高兴她对传统化学疗法做出了反应。”

不幸的是，在2007年，约翰逊（Johnson）发现肺癌已经蔓延至Escalera的肝脏。这次，化学疗法没有产生相同的结果。但是仍然有希望归功于罗斯和他的合作者。

罗斯说：“我们开始探索基因疗法是因为我们对手术，放疗和化学疗法所取得的结果不满意，尤其是在癌症扩散时。” “我们有两个主要目标：确定一个促使癌细胞自杀的基因，并找到一种传递该基因的方法，以便它可以定位并浸入癌细胞扩散到体内的任何位置而不会损害正常细胞。”

寻找基因和传递系统

根据Roth的说法，SPORE对协作的重视汇集了MD Anderson的科学家和UT Southwestern的科学家的实力，共同解决了这一问题。他们在一起找到了他们想要的基因：FUS1。通过与贝勒医学院的科学家们的又一次合作，他们发现了这种传递系统：将基因包裹在特制脂肪的细小球中，这种生物被称为可生物降解的纳米粒子。

纳米粒子是微小的球体，具有发现肿瘤的才能，因为它们带正电，而癌细胞带负电。一旦附着在癌细胞膜上，纳米颗粒就会溶解，它们所运输的基因会在癌细胞内移动，并开始产生杀死细胞的蛋白质。但是，相同的蛋白质在正常细胞中是无害的。

在为患者提供治疗之前，路途遥遥，但是对于Escalera来说，时机恰到好处。

“博士约翰逊曾经提到过该临床试验，但我拒绝了，因为该药需要每21天注射一次，这很困难，因为我们住在委内瑞拉。” Escalera说。 “但是当化学疗法退出工作时，我已经准备好做一切可以战胜癌症的事情。”

Escalera于2009年5月18日开始对FUS1纳米颗粒进行治疗，所有迹象表明她的癌症已被中止。

DuBois说：“ MD安德森（MD Anderson）长期以来一直相信转化研究的前景，而生物医学研究的最新进展提供了前所未有的机遇。” “因此，我们将继续在这一重要的研究领域进行投资，并成为我们获得的SPORE资金的良好管理者。”