一项新的研究结果表明，由于合并症而被排除在常规临床试验之外的急性骨髓性白血病（AML）或骨髓增生异常综合症（MDS）患者可能会受益于参与低强度干预试验。

“大多数针对AML和MDS的临床研究排除了合并症，其他类型的活动性或近期恶性肿瘤，器官功能障碍或表现不佳的患者，”德克萨斯大学白血病系教授Guillermo Garcia-Manero医学博士说。 MD安德森癌症中心。 “但是这些标准如何保护患者尚不清楚。尽管有些标准是基于临床推理的，但似乎有些标准可以更好地保护正在研究的药物或干预措施，而不是患者。

Garcia-Manero博士及其同事试图确定由于上述原因而被排除在常规研究之外的患者是否可以在临床试验中得到治疗。这项分为两个阶段的研究包括终止生存，反应和毒性的规则。

在最初的单臂研究阶段，有30名患者（16名MDS患者和14名AML患者）接受了低剂量的阿扎胞苷加伏立诺他治疗。总体回应率和完整回应率分别为40％和27％； 60天总生存率为83％；平均总生存时间和无事件生存时间分别为7.8和5.1个月。主要不良事件为1或2级胃肠道毒性作用。

在随后的随机研究阶段，有79例患者（47例MDS患者和32例AML患者）分别接受了低剂量的阿扎胞苷（27例）或阿扎胞苷加伏立诺他（52例）。单一疗法和联合疗法组的60天生存率（分别为67％和85％），总缓解率（分别为48％和46％），总生存时间（分别为6.1和7.6个月）以及免费生存时间（分别为3.0和5.5个月）没有显着差异。再次，主要不良事件是1级或2级胃肠道毒性作用，与单一疗法组（56％）相比，联合疗法组（81％）的发生频率更高。

单因素分析表明，性能得分为3或更高，肌酐或胆红素浓度为2 mg / dL或更高，并且存在另一种恶性肿瘤不会对60天生存期，总体生存期或无事件生存期产生不利影响。此外，成人合并症评估27指数得分为2或3并没有减少生存时间。

Garcia-Manero博士及其同事得出结论，应重新评估用于AML和MDS患者的临床试验中使用的标准排除标准。根据研究小组的说法，放宽标准可以使预后不良使他们最有可能受益的患者可以使用实验药物。

该研究的结果在12月的美国血液学会第58届年会上发表。

OncoLog ，2017年1月，第62卷，第1期