在使用阿扎胞苷的标准挽救疗法中添加免疫治疗药物nivolumab可能会使一些先前治疗失败的急性骨髓性白血病（AML）患者受益。在德克萨斯大学安德森分校癌症中心正在进行的一项临床试验（第2014-0861号）的初步分析中，尼古鲁单抗-氮杂胞苷组合产生了令人鼓舞的反应率和中位总生存期。

MD Anderson研究小组先前发现，用表观遗传药物阿扎胞苷或地西他滨治疗的AML患者的治疗耐药性和较差的总体存活率可能与免疫检查点蛋白（例如PD-1）（程序性细胞死亡蛋白1）的上调有关。抑制PD-1的Nivolumab可以帮助克服这种耐药性并改善反应率和生存时间。

“阿扎胞苷和尼古拉单抗的组合显示出34％的缓解率，这与仅用阿扎胞苷治疗的复发性AML患者的历史缓解率（12％–15％）相比是可观的，”医学博士Naval Daver博士说。白血病科。他补充说，该试验的完全缓解率为22％，除了其中一种缓解，所有缓解均持续了至少7个月。

阿扎胞苷和尼古鲁单抗单臂II期试验的53例患者符合生存分析要求，该研究显示中位总体生存期为6.0个月。历史上仅接受阿扎胞苷挽救治疗的AML患者的平均总生存期为4.1个月。对于该试验中仅接受过一个疗程的患者，中位总生存期为9.3个月，与同类患者的4.5个月的历史持续时间相比，具有优势。

Daver博士说：“需要更长时间的随访，以确认反应的持久性和总体生存获益。” “跟随生存曲线的尾部，看看应答者是否能够长期生存，这一点尤其重要，因为这一直是实体肿瘤中基于检查点抑制剂的治疗策略的主要优势。”

试验中的一名患者死于肺炎/肩周炎。其他不良事件包括肾炎，皮疹和结肠炎，所有这些均由全身性类固醇治疗。

Daver博士及其同事在12月的美国血液学会第58届年会上介绍了他们的初步发现。

OncoLog ，2017年1月，第62卷，第1期