根据德克萨斯大学MD安德森癌症中心领导的一项正在进行的多中心I期试验（第2014-1056号），该药LOXO-101可通过NTRK基因融合物缩小肿瘤的大小。

该试验的目的是寻找可以用于晚期实体瘤患者的最高耐受剂量的LOXO-101。 LOXO-101是一种选择性的pan-TRK抑制剂，这是在人类中首次使用它。

基因组学测试显示，该试验的41位患者中有6位在代表多种癌症的肿瘤中具有NTRK1或NTRK3基因融合，包括肉瘤，胃肠道间质瘤，非小细胞肺癌，乳头状甲状腺癌和乳腺类似物分泌型癌症唾液腺。

根据实体瘤反应评估标准，在6例NTRK融合患者中，有5例对LOXO-101表现出部分反应，而第6例患者的肿瘤消退率为21％。所有六名患者继续接受LOXO-101，并且至少进入其LOXO-101的第七个28天周期而无疾病进展。

到目前为止，LOXO-101在各种每日一次和每日两次剂量下均具有良好的耐受性。常见的副作用包括疲劳，头晕和恶心。 LOXO-101的最高耐受剂量尚未确定。 I期试验的数据已在4月的美国癌症研究协会年会上发表，该数据表明LOXO-101具有良好的耐受性，能够诱导患有NTRK融合瘤的患者持久控制疾病。

即使LOXO-101的I期试验继续招募患者，也正在进行II期试验（第2015-0728号），该试验仅包括其肿瘤对NTRK基因融合测试呈阳性的患者。 II期试验的患者每天两次接受100 mg LOXO-101。

“我们目前正在招募具有NTRK融合术的所有实体瘤类型的患者，进行II期临床试验，”研究癌症治疗学系副教授David Hong博士说。在几乎每种肿瘤类型中都发现了NTRK融合蛋白。 II期试验对于产生NTRK融合癌患者LOXO-101的其他数据非常重要，但我们也希望它能进一步拓宽迄今为止已测试的肿瘤类型的范围。”

OncoLog ，2016年7月，第61卷，第7期