根据四项临床试验的初步结果，使用经过嵌合抗原受体（CARs）基因修饰的T细胞的CD19定向疗法有望抵抗晚期血液恶性肿瘤，特别是作为干细胞移植后的辅助治疗。

在德克萨斯大学MD安德森癌症中心正在进行的四项临床试验中，患有B细胞恶性肿瘤的患者将接受由新型Sleeping Beauty基因转移系统修饰的T细胞。睡美人系统在T细胞上创建一个CAR，该CAR识别并结合CD19（一种B细胞特异性蛋白）。因此，CAR使T细胞能够主动靶向并杀死表达CD19的癌细胞。

“我们将CAR T细胞与常规血液干细胞移植相结合，治疗晚期CD19阳性血液系统恶性肿瘤患者，”干细胞移植与细胞治疗学系副教授，医学博士的首席研究员Partow Kebriaei医学博士说。 CAR T细胞的两项临床试验。 “我们还治疗患有活动性疾病但尚未接受血液干细胞移植的患者。”

在临床试验中，患有急性淋巴细胞性白血病（ALL），慢性淋巴细胞性白血病（CLL）或非霍奇金淋巴瘤（NHL）的患者在造血干细胞移植后或积极治疗期间接受患者或供体来源的CAR T细胞。

Kebriaei博士和她的同事报告说，在5例自体干细胞移植后接受患者源性CAR T细胞的NHL患者中，有4例在T细胞输注后的中位12个月后仍完全缓解。在异基因干细胞移植后接受供体来源的CAR T细胞的10例ALL和3例NHL患者中，有6例在T细胞输注后的中位数为7.5个月时仍完全缓解。在接受供体或患者源性CAR T细胞治疗的8例ALL，4例CLL和2例患有活动性疾病的NHL患者中，有5例在输注T细胞后的中位数为6个月时显示出疾病消退。没有观察到来自CAR T细胞治疗的毒性作用。

Kebriaei博士和她的同事们于2014年12月在旧金山的美国血液学会第56届年会上介绍了研究的初步结果。

OncoLog ，2015年2月，第60卷，第2期