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进行MDS和AML后,临床试验如何使我重获新生

五年前,我和我的配偶安顿了我们梦想中的退休生活。尽管我们在亚利桑那大学担任教授的28年既富裕又有回报,但退休生活要好得多。

但是在2012年2月6日,我被诊断出患有罕见的血液癌- 骨髓增生异常综合症(MDS)

因为我70多岁,所以骨髓移植并不是我的最佳选择。取而代之的是,我每28天接受7天的化学疗法输注,以改善我的骨髓和血细胞功能。

但是经过将近3 1/2年之后,我才知道化学疗法已不再起作用。

随后的骨髓活检证实了我的MDS进展,并鉴定出IDH1突变。

我寻求第二意见,但预后很差。肿瘤科医生只给了我五个到七个月的生命。他说我需要尽快找到临床试验

选择MD Anderson的临床试验

在搜索过程中,我了解到MD安德森大学使用一种名为AG120的实验药物进行的II期临床试验 。申请大约一周后,医学博士Courtney DiNardo要求我从图森的家中进行测试。

MD安德森(MD Anderson)巨大的校园和一系列的医学检查之间,我们的第一次访问是压倒性的。但是,当DiNardo博士进入房间时,她立即使我们感到自己是长期患者,甚至是朋友。她是如此酷,年轻和自信。

我和我的配偶回家后仅24小时,DiNardo博士打电话给我们,要求我们立即返回。我们取消了假期计划,打包了我们的大客车,并于2015年12月12日到达休斯敦。

MD Anderson ,我们了解到我的MDS已经发展为急性髓细胞性白血病(AML) 。这令人震惊,但我感到很希望。我们是正确的,我们需要成为。来自世界各地的人们来到MD安德森 ,我很感激能与这么多其他AML患者在一起。

12月23日,我服用了我的第一批药进行临床试验。然后是无休止的心电图检查和隔天的血液检查以检查我的血细胞计数。

我惊人的AG120结果

进入临床试验两周后,我的白细胞计数高于两年。我和我的配偶感到惊讶。

但是最大的惊喜是我的爆炸次数。当我到达MD安德森MD Anderson)时 ,这个数字是30%,非常高。在第一个28天周期结束时,只有2%,这是正常的。

与试图杀死原始细胞和骨髓中所有其他物质的化学不同,AG120阻止了导致我的AML的突变IDH1蛋白。它可使胚泡正常地成熟为免疫系统的正常白细胞。骨髓不再被AML挤出,正常的红细胞和血小板也返回。

我现在开始我的AG120的第12个周期,我的血液值,红细胞,白细胞和血小板都已达到正常范围。我已经完全缓解了,但是我将继续无限期服用AG120。每当DiNardo博士的团队询问副作用时,我什么都做不了。

“付出的代价很小”

我非常感谢并每天赞美上帝,感谢他通过AG120临床试验使我重获生命。  

我曾经总是说你必须成为自己的拥护者,因为没有其他人会这样做。但是直到遇到DiNardo博士,我才能够负责自己的癌症。我将永远记得她参加这项临床试验的前一天所说的话:“您在正确的时间,正确的位置处于正确的位置。”

她是绝对正确的。 DiNardo博士正在进行的研究(作为MD Anderson的 MDS / AML Moon Shot的一部分)正在帮助确保其他患者也有同样的机会。

我仍然每隔28天飞回休斯敦,以接受下一个疗程。但是,当FDA批准AG120时,我将可以在当地药房加药。在那之前,重返休斯敦只需要付出很小的代价就可以恢复我的生活。