在首例临床试验中，每位乳腺癌患者对一种新的靶向疗法产生了积极的反应之后，MD安德森（MD Anderson）的研究人员迅速采取了下一步行动，有望建立新的护理标准。

用一种称为PARP抑制剂的药物治疗仅两个月后，所有13名新诊断的乳腺癌患者的肿瘤均明显缩小。

在所研究的13位患者中，肿瘤缩小了30％至98％，中位降低了88％。

PARP是聚（ADP-核糖）聚合酶的缩写，是一种可以帮助不同类型的细胞（包括癌细胞）修复并存活受损DNA的蛋白质。抑制PARPs可以防止癌细胞幸免于DNA损伤和扩散。

“认识到这是一项小研究，我想不到任何以药物为基础的疗法都能在短短两个月内取得如此稳定的结果，” 乳房癌肿瘤学副教授兼研究负责人詹妮弗·利顿医学博士说。

Litton最初预计该研究将在两年内招募20名患者。取而代之的是，八个月内招募了13名，结果令人震惊，以至于研究于2016年初停止。

这项研究的扩展范围是从8月开始招募更多的20名患者，并且正在迅速填补。

这个想法是首先将PARP抑制剂他拉唑帕尼也给予也患有BRCA突变的新诊断患者。 BRCA相关的癌症，包括卵巢癌，被认为很容易受到PARP抑制剂的影响。目前，一线治疗是先进行化疗再进行手术。

在最初的试验中，患者同意推迟化疗，并先服用他拉唑帕尼两个月，然后再进行化疗和手术。在扩展试验中，仅在手术前用他唑帕尼治疗患者。

13位患者中没有一位因副作用而退出第一项试验，副作用主要限于疲劳和低血球数。 13种疾病中有8种为三阴性疾病-一种难以治疗的乳腺癌，没有促进癌症的HER2蛋白或两种激素（雌激素和孕激素）为乳腺癌的生长提供动力，并且可以被抗癌药物靶向。

利顿说：“在我们观察到广泛的临床反应（通过超声证实）并具有良好的毒性特征后，我们真的很想进一步扩展以对该药物作为单一治疗进行评估。” “如果扩展研究产生相似的强劲结果，下一步将是在术前，治愈性环境中直接比较他拉唑帕尼和化疗。”

她补充说，如果扩展试验具有同样的效果并且显示出比初始试验小的毒性，则甚至可能推迟或替代化疗。

PARP抑制剂已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于晚期卵巢癌，但尚未批准用于乳腺癌。

除上述试验外，Litton还是talazoparib的国际临床试验的主要研究人员，该试验用于先前已治疗的晚期或转移性乳腺癌患者。

为了更快地向未接受手术的新诊断患者提供他拉唑帕尼，Litton提出了一项由研究人员发起的由MD Anderson的Moon Shots Program™支持的先导研究。拥有该药物的制药公司同意这项研究。 Litton指出，通过“ Moon Shots计划”提供的机构支持帮助说服了该公司为她的试验提供药物。她估计，Moon Shot™的支持使启动第一次试验所需的时间减少了大约两年。

试点和扩展研究还利用Moon Shots计划资源进行广泛的生物标志物评估，这为研究人员和制药公司提供了一个独特的机会，可以更好地了解药物的工作原理并确定将提前做出反应的患者。

由Gordon Mills，MD，Ph.D.评估PARP抑制前后的活检样本的DNA和RNA变化以及蛋白质组学（蛋白质） 。 ， 系统生物学系主席和教授。

Helen Piwnica-Worms博士科学副教务长， 实验放射肿瘤学教授和他的同事从患者的肿瘤中收集组织样本，然后将其移植到小鼠中，以进一步研究肿瘤对治疗的反应。

利顿说：“我们将能够学到很多东西。”

“这些正在建立的模型将在将来供多个研究人员使用，以研究和测试其他药物和药物组合。”