美国食品和药物管理局（FDA）已批准了针对某些急性髓细胞性白血病 （AML），一种经常发作的疾病以及最常见的成人急性白血病患者的新靶向治疗方案。

FDA 批准了药物Idhifa（enasidenib），专门用于治疗具有IDH2基因突变的复发或难治性AML成人患者。在约12％的AML患者中发现了IDH2突变。审批遵循FDA的批准，今年早些时候米哚妥林（Rydapt®）初诊AML患者进行了突变基因FLT3的。

Dana-Farber成人白血病项目负责人Richard Stone医师表示 ，Idhifa是解决这些特定AML患者独特需求并取得更好成果的重要一步。它还可以帮助改善生活质量，因为新疗法可能意味着其中许多患者不再需要定期进行红细胞和血小板输注。达纳-法伯/哈佛癌症中心的斯通和他的同事招募了大量患者参加了临床试验，这使得该药获得批准。

在一项针对199例复发或难治性AML和IDH2突变的患者的试验中对Idhifa进行了研究。经过至少六个月的治疗后，有19％的患者完全缓解，中位时间为8.2个月，有4％的患者经历了部分血液学恢复，完全中位，时间为9.6个月。在157名因AML而需要输血或血小板的患者中，有34％的患者在用Idhifa治疗后不再需要输血或血小板。

Midostaurin被批准用于新确诊为AML且携带FLT3基因突变的成年患者的化疗联合治疗。斯通领导了对该药物的临床测试，该药物成为25年来新诊断的急性髓性白血病（AML）的第一种新疗法。

从Dana-Farber的成人白血病计划中了解有关急性髓细胞白血病（AML）的更多信息 。