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底线:更快地将发现转化为新疗法

“这就是Moon Shots计划的力量,” 乳腺癌医学肿瘤学副教授,该试验的主要研究人员Jennifer Litton博士说。

该计划的重点是加速将科学知识转化为患者的新疗法。

“登月为我的病人所做的一切,从临床试验想法到一个人获得新药的时间从三年减少到大约一个,都缩短了时间。经验丰富的临床试验负责人Litton说。

目前,正在对患有BRCA1和2基因突变且疾病已经扩散的晚期乳腺癌患者进行测试,该药物名为talozoparib。

那些对BRCA突变测试呈阳性的人罹患乳腺癌和卵巢癌的风险要高得多,并将这种突变传给后代。

talozoparib由Medivation Inc.拥有,被称为PARP抑制剂。 PARP是聚(ADP-核糖)聚合酶的缩写,是一种有助于修复受损DNA的酶。在癌症治疗中,阻断PARP可能会阻止此类修复,从而导致细胞死亡。

Litton的试验使用新的靶向疗法治疗了两个月,然后再进行标准护理化疗,然后进行手术。该试验及其伴随的月球射击研究将提供一线使用中的talozoparib的详细视图。

“在这项研究和其他研究中,我们发现,当公司知道我们身后被击中月球时,我们将获得他们不会提供给其他人进行研究人员发起的试验的药物,因为我们可以向他们保证审判将发生。

月球射击不仅为这项研究提供了资金,而且还利用来自整个机构的专业知识为科学家提供了深厚的名册,从而为制药公司提供了前所未有的了解其药物的机会。

“这对他们来说风险很小。最重要的是,他们正在获得他们现在无法从其他地方获得的相关研究信息。”

参与Litton试验的先前未接受治疗的患者在治疗前后均进行了活检。 Moon Shot共同负责人,系统生物学系主席Gordon Mills博士将监督肿瘤的遗传和分子分析。医学博士Helen Piwnica- Worms将在小鼠模型中培养人类肿瘤的移植物,以进一步了解疾病和药物的机制。