基因疗法是通过改变个体细胞内的遗传指令来治疗或预防疾病的方法。基因实际上负责细胞生命的各个方面：它们拥有使细胞生长，功能和分裂的蛋白质代码。当一个基因有缺陷时，它会产生无法完成其工作的蛋白质。当基因缺失或过度活跃时，重要的身体功能可能会受损。基因治疗的目的是通过从源头上解决这些问题来纠正这些问题。

基因治疗可以涉及用健康的基因替代异常或缺失的基因，使细胞能够产生有用的蛋白质。它还可能涉及改变基因的调控方式，从而使过度活跃或过度活跃的基因正常运行。最后，基因疗法可以用来在改变其功能和/或存活的细胞中完全表达外源基因。

正在进行各种努力来将基因治疗应用于癌症治疗。多数处于早期探索阶段，正在实验室或临床研究试验中进行研究。然而，一种被称为CAR T细胞疗法的方法已获得美国食品和药物管理局的批准，可用于某些患者群体的治疗，并且有望在不久的将来获得更多的批准。

癌症基因治疗的研究目前集中在多个领域，包括直接杀死癌细胞的基因工程病毒，改变癌细胞异常功能的基因转移，以及有助于免疫的免疫疗法（包括CAR T细胞疗法）。系统更好地发现并杀死肿瘤细胞。

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基因工程病毒

这种方法使用经过特殊修饰的病毒（称为溶瘤病毒），该病毒靶向并摧毁癌细胞，而正常细胞则不受损害。这种被设计为包含某些基因的病毒被设计成感染癌细胞，一旦进入内部，就产生导致细胞死亡的蛋白质。

在动物研究中，此类病毒已在包括结肠癌，膀胱癌和骨肉瘤（一种骨癌）在内的多种癌症中取得了可喜的成果。将这种方法应用于人类患者的挑战之一是，大多数人对动物研究中使用的几种病毒具有抗体。结果，免疫系统通常能够在有机会感染癌细胞之前清除病毒。研究人员通过使用其他类型的病毒在人体中进行试验做出了回应。

在使用一种称为腺病毒的病毒的试验中，病毒疗法已显示出令人鼓舞的结果，可对抗多种类型的癌症，包括头颈部鳞状细胞癌，并且正在测试其作为癌前口腔组织的预防性治疗方法。已对恶性神经胶质瘤（一种脑癌）和已扩散到肝脏的大肠癌患者进行了涉及改良形式的单纯疱疹病毒的试验。

基因转移

在基因转移中，研究人员将外源基因直接引入癌细胞或周围组织。目的是新插入的基因将导致癌细胞死亡或阻止癌细胞和周围组织将血液转移到肿瘤上，从而剥夺它们赖以生存的营养。尽管这种方法有很大的希望，但它也给科学家带来了一些障碍，包括“基因沉默”，其中植入的基因无法打开。在动物研究中，基因转移技术在治疗前列腺，肺和胰腺肿瘤方面取得了积极的成果。

基因转移的各种方法已经在临床试验中进行了测试。这些试验涉及癌症，包括头颈部，肝，卵巢，前列腺，膀胱和其他器官的鳞状细胞癌。

免疫疗法

CAR T细胞疗法是一种免疫疗法，旨在增强患者自身T细胞的天然抗癌能力。收集患者的T细胞样本，并与携带几种特定基因的病毒混合。病毒将这些基因传递到T细胞的核中，并整合到T细胞的DNA中。这些基因使T细胞在其表面表达一种特殊的蛋白质，称为嵌合抗原受体或CAR。 CAR使用特定的“地址”将T细胞引导至肿瘤细胞，然后配备CAR T细胞以快速破坏癌细胞。当将这种细胞（现在称为CAR T细胞）注入患者体内时，它们会发现肿瘤细胞，然后增殖以产生更多的杀癌细胞。

在临床试验中，CAR T细胞疗法在一些患有白血病或淋巴瘤的儿童和成人中取得了显著成果。但是，这种方法的成功与某些人的严重副作用有关。去年，美国食品药品监督管理局批准了一种CAR T细胞疗法作为ALL儿童的标准治疗方法，另一种是成年人晚期淋巴瘤的标准治疗方法。对于某些类型的实体瘤患者的试验开始进行。

涉及基因疗法的免疫疗法的另一种形式是癌症疫苗 。这种方法涉及从患者那里收集肿瘤细胞，并用能使它们对免疫系统更显着的基因进行改造。然后将改变的细胞与免疫刺激化合物一起重新注入患者体内。患者的免疫系统不仅会对新注入的癌细胞发起猛烈攻击，而且还会对全身的相似细胞发起猛烈攻击。