IACS-10759以MD安德森应用癌症科学研究所 (IACS)的名字命名,该研究所是在此基础上开发的,它阻止了营养物质转化为可为癌细胞提供能量的能量。该药物通过阻断线粒体功能来实现。线粒体通常被称为细胞的“动力源”,它产生细胞所需的能量。如果线粒体功能受阻,某些癌细胞将无法生存。
“大多数癌症药物靶向分裂细胞,” IACS主任医学博士Giulio Draetta说道。 “通过这种新方法,我们可能会同时击中在肿瘤存活中起关键作用的分裂细胞和非分裂细胞。”
在最终到达IACS-10759之前,IACS科学家制备并评估了800多种化合物,为分子设计了多种属性,使其能够在患者中有效发挥作用。
IACS-10759对培养的人类癌细胞和人类癌症小鼠模型具有有效的活性。去年,开始对该药物进行强制性的临床前安全性研究,这是寻求食品和药物管理局批准将药物纳入I期临床试验的最后一步。
Draetta预计将在2015年下半年启动人类第一阶段试验。
拥有丰富行业经验的IACS药物开发专家团队确定并开发了IACS-10759。他们与急性粒细胞白血病(AML)/骨髓增生异常综合征Moon Shot合作 ,该项目将监督该药物在AML患者中的首次临床试验。
还计划进行针对实体瘤和其他血液癌症的其他I期试验。
“我们现在在整个机构之间开展了积极的合作,包括淋巴瘤,黑素瘤和结直肠癌,” Draetta说。
快速发展推进这种药物标志着医学博士安德森(Anderson) 总裁罗恩·德皮尼奥(Ron DePinho)于2011年底抵达美国后不久建立的IACS里程碑,以弥合学术科学发现与工业药物开发之间的差距。
该研究所的目标包括在头五年内在MD Anderson的临床试验中使用被IACS发现的药物。
药物发现负责人菲尔·琼斯(Phil Jones)指出,IACS现在拥有60多名科学家,他们中的大多数具有丰富的行业经验,他们正在开发新颖的癌症疗法。
琼斯说:“我们的药物发现专家每天与MD Anderson杰出的疾病中心进行合作。” “据我们所知,在美国,没有其他这样的团体,在英国可能只有一个这样的团体。”