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机构审查委员会确保患者安全

从复活节岛到MD安德森

Yao采取了上述每个步骤,以确保依维莫司对pNET患者的安全性和有效性。这是从发现药物到目前状态的故事。

1970年代:从复活节岛土壤样品中分离出的一种细菌菌株具有免疫抑制特性,并被开发为器官移植排斥药物。

2002年11月:开始研究依维莫司作为一种癌症治疗方法。

2004年初:姚明观察到患有两种罕见疾病的患者-胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)和结节性硬化症,这是一种多系统遗传病,可导致多种类型的肿瘤在人体器官中生长。他发现两者都在mTOR(雷帕霉素的哺乳动物靶标)信号传导途径中存在故障。

2004年:姚明与诺​​华制药公司进行了会谈,诺华制药公司以商品名Afinitor®为癌症患者销售依维莫司。

2004年:诺华发现该协议很有趣,但不足以完全支持它。它提供药物和部分财务支持以进行MD Anderson研究。

2004年下半年: Yao和他的同事编写了II期临床试验的方案,该方案首先由临床研究委员会审核,然后交给IRB。这是一项小型研究,以5毫克依维莫司的低剂量招募40名患者,以测试其安全性。

2005年1月:首位患者参加了该研究。积极的结果-前三名患者的肿瘤显示缩小-激起了所有人的兴趣。

2005年8月:姚明和他的小组向IRB申请扩大研究范围。权衡的问题是:招募人数增加到70名患者;建立两个研究小组,一个用于pNET患者,另一个用于非胰腺神经内分泌肿瘤患者;并将剂量提高到10毫克。

2005年: Everolimus返回实验室进行转化研究。将每组患者的活检进行配对,以了解有关药物作用原理的更多信息,并查看治疗前后的组织变化。

2005年12月: IRB批准了修订后的协议。该试验开始招募更多患者。

2005年: IRB批准了一项依维莫司与贝伐单抗(Avastin®)结合的针对36例患者的小型随访II期研究。

2007年8月至2009年5月:在IRB批准后,一项关于依维莫司和安慰剂的跨国公司III期随机研究开始。这为癌症进展的患者提供了交叉的可能性。一个独立的数据安全监控委员会负责监督研究,以确保安全。

2010年6月1日:姚明收到一封电子邮件,指出关键的III期研究显示依维莫司可将肿瘤生长的风险降低65%。

2011年5月: FDA批准依维莫司治疗pNET。

依托姚明和其他人获得的知识,依维莫司单独或联合使用的多项临床试验正在全球范围内针对各种类型的癌症进行。

临床试验有助于定义医学的新领域,但始终首先要保护患者的权利和安全。至于这位病情导致发现依维莫司治疗pNET的年轻女子,她接受了手术,可能从胰腺神经内分泌癌中治愈。