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白血病医生为没有资格进行临床试验的患者创建了一项临床试验

如果您或您所爱的人患有癌症,但被拒绝进行一项可能有益治疗的研究,该怎么办?

对于由于健康状况或其他原因而被禁止参加临床试验的癌症患者,这种情况可能是令人沮丧的现实。

医学博士Guillermo Garcia-Manero领导了一项针对因健康状况或其他原因而无法参加研究的癌症患者的联合化疗研究。
卡特·史密斯(F.Carter Smith)摄影

白血病教授Guillermo Garcia-Manero博士说:“大多数癌症临床研究都排除了合并症,活跃或近期恶性肿瘤,器官功能障碍或表现不佳的患者。”这些标准如何保护患者尚不清楚。尽管有些基于临床推理,但似乎比患者更适合采用这些标准来保护正在研究的药物或干预措施。”

Garcia-Manero领导了一项化学疗法,将阿扎胞苷(AZA)和伏立诺他合用的新研究表明,一些急性髓细胞性白血病(AML)和骨髓增生异常综合症(MDS)患者通常由于其他疾病而无法考虑进行临床试验或状况不佳(衡量疾病进展的指标)反应良好,在方案设置中得到了安全治疗。

最初,本研究招募了30名17岁及以上的患者,这些患者先前未曾接受过任何疾病的治疗,但其表现不佳,肾或肝功能不佳或任何其他活动性系统疾病(例如另一种癌症)。六十天生存率为83%,有低度胃肠道副作用的报道。

这项研究扩大到包括另外79名患者。第二组的60天生存率为79%,中位总体生存期为7.6个月。无事件的平均生存期为4.5个月。同样,仅观察到低度胃肠道副作用。

该研究设计有“停止规则”,其中包括监测副作用和完全缓解率。如果患者指定的治疗方法未表明在60天内会完全缓解,则应立即接受其他治疗。为了确定将触发停止规则的最低预期生存率和反应率,研究人员依据了先前在MD Anderson接受治疗的181例患者的先前数据。

该研究指出,有必要进一步评估标准排除标准,这可能会增加可能受益于治疗的患者人数,并导致将来开展更大的临床试验,专门治疗AML和MDS患者。”

参与临床试验是开发新的治疗手段的基础。”研究小组成员Guillermo Montalban-Bravo博士说。 “尽管有这种需求,目前在美国接受治疗的癌症患者中只有3-5%参加了临床试验。”